Non-myeloablativ hematopoietikus őssejt-transzplantáció relapszáló-remittáló SM esetén
A sclerosis multiplex terápiájában jelenleg nem rendelkezünk olyan gyógyszerrel, amely a betegséggel járó fogyatékosságot szignifikáns módon vissza tudná "fordítani". A vizsgálat célja a címben idézett: sclerosis multiplex relapszáló-remittáló és más klinikai formájában elemezték az őssejt-transzplantáció lehetséges terápiás hatását.
Módszerek
Beválasztott betegek: relapszáló-remittáló SM (n=123), illetve szekunder-progresszív SM (n=28), átlagéletkor 36 év (18-60 év); a betegek között 85 nőbeteg szerepelt. A vizsgálat az USA egy kijelölt klinikai centrumában zajlott 2003-2014 között, a nyomon követés tartama 5 év volt, lezárása 2014 júniusban történt.
Kezelés: cyclophosphamide + alemtuzumab (22 betegen), illetőleg cyclophosphamide + thymoglobulin (129 betegen), melyet a nem manipulált perifériás vér őssejteket tartalmazó infúzió alkalmazása követett.
Végpontok, klinikai kimenetel: elsődleges végpont volt a fogyatékosság visszafordíthatósága – illetve progressziója, melyet az EDSS (Expanded Disability Status Scale mérőskálával mértek (score: 0-10). A másodlagos kimenetel mérőskálái: NRS (Neurologic Rating Scale, score: 0-100), az MSFC (Multiple Sclerosis Functional Composite skála), a quality-of-life Short Form 36 kérdőív, valamint a koponya MRI-felvételeken a T2-laesiok előfordulása.
Eredmények
A végső elemzésben 145 beteg szerepelt, átlagosan 2 éves nyomon követéssel. Az EDSS skálán szignifikáns javulás mutatkozott a kezelést megelőző értékekhez képest: 4.0-ról 3.0-ra változott (IQR, 1.5 - 4.0; n=82) 2 évnél, valamint 2.5 (IQR, 1.9 -4.5; n=36) a 4 éves kontrollnál (P<0.001 mindkét esetben). A fogyaték szignifikáns javulásának további adatai: (az EDSS score csökkenése ?1.0) 2 évnél 41 betegen (50%; 95% CI, 39% - 61%), és 4 évnél 23 betegen (64%; 95% CI, 46% - 79%). A 4 éves relapszusmentes túlélés 80%-os volt, a progressziómentes túlélés pedig 87%. Az eredmények további részletei az eredeti cikkben.
Következtetés
Relapszáló-remittáló SM esetén, a nonmyeloablativ hematopoietikus őssejt-transzplantáció kezelés javította a neurológiai fogyatékosságot, és egyéb klinikai paramétereket. Ezen előzetes (nem kontrollált körülmények között készült) vizsgálati eredmények RCT (randomizált, kontrollált) vizsgálatokkal való megerősítést tesznek szükségessé.
http://jama.jamanetwork.com/article.aspx?articleid=2091305&resultClick=24
Szponzorált tartalom
