Egy új eljárással már egyetlen kezelés után csökkenthető a koleszterinszint
A szakemberek a CRISPR nevű génszerkesztési eljárás révén gyakorlatilag ki tudták kapcsolni a máj PCSK9-génjét.
A Verve Therapeutics biotechnológiai vállalt által vezetett vizsgálatban, egy kísérlet során a kutatók arra jutottak, hogy a VERVE-101 nevű génszerkesztési kezelés egyetlen infúziója képes csökkenteni a koleszterinszintet a betegeknél.
A kezelést olyan egyéneken tesztelték, akik genetikai okokból hajlamosak voltak az elduguló artériák és szívizominfarktus kialakulására. A kutatók a CRISPR szerkesztési technikákat alkalmazták a máj génsejtjeinek finomhangolásához. A tudósok "kikapcsolták" a PCSK9 nevű koleszterint emelő gént a májban, hogy csökkentsék az LDL-C-t, amit "rossz" koleszterinként ismerünk, és amely az artériákban lerakódó plakk kialakulásáért felelős.
A PCSK9 akár 84 százalékkal is csökkent a kezelés során magasabb dózisokat kapott csoportokban. Ezen magasabb kezelési dózisoknál a Verve tudósai szerint az LDL-C-vel kapcsolatos fehérjék csökkenése 2,5 évig tartott az előző tanulmányokban, amelyeket emlősökön végeztek.
Klinikai szempontból ez a génszerkesztési terápia potenciálisan felboríthatja a magas koleszterinszint kezelését.
A jelenlegi elsődleges kezelések közé tartoznak a vényköteles sztatinok és a PCSK9-gátlók, de ezek szigorú adherenciát igényelnek, és mellékhatásaik lehetnek, mint például izomfájdalom és memóriavesztés.
A CRISPR látszólag csodálatos, de még messze van attól, hogy a napi gyógyszerek helyébe lépjen. A Nature szerint a tanulmányban részt vevő 10 beteg közül ketten szenvedtek "kardiovaszkuláris eseménytől", ami az infúzióval egybeesett. A Verve szerint az egyik eset nem volt kapcsolatos a kezeléssel, a második pedig "lehetséges összefüggésbe hozható a kezeléssel". A génszerkesztés technológiájának alkalmazása mindig hordoz valamennyi kockázatot.
Az FDA előírta, hogy mielőtt a magas koleszterinszintet egyetlen infúzióval csökkentő kezelés elérhetővé válna a fogyasztók számára, a módszert akár 15 évig is tanulmányozni kell. A Verve nemrégiben FDA jóváhagyást kapott arra, hogy elkezdheti a vizsgálatokat az Egyesült Államokban.
