A progrediáló sclerosis multiplex kutatása: átléphetjük-e saját árnyékunkat?
Az elmúlt két évtized igen jelentős változásokat hozott az SM kezelésében. Az újabb hatósági jóváhagyásokkal együttesen 12 betegségmódosító terápia került forgalomba a világ számos országában a relapszáló-remittáló SM kezelése céljára. A klinikai fejlesztés stádiumában is igen sok új szer lelhető fel napjainkban. Minden ilyen előrelépés ünnepnek számít, hiszen a progrediáló SM kezelésében még igen sok a tennivaló, kevés a használható terápiás eszköz.
A szerzők egy része személyesen is érintett a progrediáló SM-betegségben, ezért sokkal jobban átérzik a betegek problémáit, reményeit, csalódásait. Egy példa: "egy amerikai beteg blogján jelent meg az alábbi poszt: "miután tudom, hogy progresszív típusú SM-betegségem van, és nincsen terápiás lehetőség, úgy éreztem magam "menj haza, és csinálj amit akarsz…" mivel nem tudnak kezelési lehetőséget ajánlani, biztosítani…" 1
Jelentős gond, hogy a progrediáló SM nemcsak a betegek, de családjaik, és az ápolással foglalkozók életminőségét is rontja. Egy újabb olasz vizsgálat szerint 2 a progrediáló SM-betegek fő félelme az egyre fokozódó fogyatékosság, és az (SM-ben jártas) egészségügyi szakszemélyzet iránti növekvő igény. A betegek számára növekvő fontosságú a támogató szociális hálózat, és az, hogy családjaikon és a közösségen belül megtarthassák korábbi szerepüket.
Progrediáló SM-ben a betegségmódosító terápiás eszközök hiánya ellenére mégis van némi okunk az optimizmusra. A Lancet Neurology-ban megjelent SM-cikksorozatban látható volt 3, 4, 5, hogy a kutatók egyre inkább megismerik az SM patofiziológiáját 3 és megteszik a szükséges lépéseket az irányban, hogy klinikai vizsgálatok indulhassanak progrediáló SM esetén.5 emellett az is fontos tény, hogy (bár progrediáló SM-nél kizárólag tüneti kezelési lehetőség adódik), alapvető előrelépés zajlik a rehabilitációs stratégiákat illetően a neuronális funkció és plaszticitás javítására, amely egyben e betegek életminőségét is javítja. 4, 6
A kutatói közösség fokozottabb nemzetközi együttműködése alapvető fontosságú a progrediáló SM biológiai alapjainak és klinikumának megismerésében.
A gyógyszerhatóságok fokozottabb együttműködése is nagy jelentőségű e kérdéskörben, az új kezelési lehetőségek, gyógyszerek gyorsított fejlesztését, jóváhagyását illetően. RRMS, tehát a relapszáló-remittáló SM-forma esetén sok a tapasztalat és jól ismert a gyógyszerbevezetés folyamata. Ugyanez nem mondható el a progrediáló betegségformáról. Köztudott, hogy az RRMS klinikai gyógyszervizsgálatai költségesek és meglehetősen időigényesek is. Ezt a problémakört a progrediáló SM esetén csak akkor látják megoldhatónak a szerzők, ha jelentősen előrelép a kutatási innováció, és növelhető a gyógyszerhatóságok rugalmassága.
Számos innovációs lehetőség adódik a klinikai fejlesztés során is pl. a klinikai kimenetel új markerei, a klinikai vizsgálatok tervezésének adaptálása, kiegészítő/másodlagos markerek alkalmazása stb. Meg kell hallgatni a betegek, betegszervezetek véleményét is, és azt lehetőség szerint inkorporálni a fejlesztés folyamatába, a hatósági működés részleteibe.
Összegzésképpen annyit mondhatunk, ha a fent vázolt kutatási támogatások megvalósulnak a kormányzati, céges (K+F), alapítványi, döntéshozói és betegszervezeti oldalról, akkor számíthatunk előrelépésre progrediáló SM terápiáját illetően. Világszerte több mint 1 millió az e kórképben szenvedő betegek száma.8
Irodalom
1. Jackson, K. My silver lining. MS Connection Blog. http://www.msconnection.org/Blog/January-2014/My-Silver-Lining. ((accessed Nov 27, 2014).)
2. Borreani, C, Bianchi, E, Pietrolongo, E et al. Unmet needs of people with severe multiple sclerosis and their carers: qualitative findings for a home-based intervention. PLoS One. 2014; 9: e109679
3. Mahad, DH, Trapp, BD, and Lassmann, H. Pathological mechanisms in progressive multiple sclerosis. Lancet Neurol. 2015; 14: 183–193
4. Feinstein, A, Freeman, J, and Lo, AC. Treatment of progressive multiple sclerosis: what works, what does not, and what is needed. Lancet Neurol. 2015; 14: 194–207
5. Ontaneda, D, Fox, RJ, and Chataway, J. Clinical trials in progressive multiple sclerosis: lessons learned and future perspectives. Lancet Neurol. 2015; 14: 208–223
6. Zeller, D and Classen, J. Plasticity of the motor system in multiple sclerosis. Neuroscience. 2014; 283: 222–230
7. Fox, RJ, Thompson, A, Baker, D et al. Setting a research agenda for progressive multiple sclerosis: the International Collaborative on Progressive MS. Multiple Sclerosis. 2012; 18: 1534–1540
8. International Progressive MS Alliance—facts and figures. http://www.progressivemsalliance.org/progressive-ms/facts-and-figures/. ((accessed Dec 2, 2014).)
