Adaptív gyógyszerbevezetés: a forgalomba hozatal új útja?

Az adaptív forgalomba hozatal koncepciója azon alapul, hogy egy adott betegség korlátozott számú populációja minél korábban hozzáférhessen az új terápiás entitáshoz, már akkor, amikor még csak kevés humán fázisú vizsgálati eredmény áll rendelkezésre.

Az első forgalomba hozatali engedély tehát szűk, és igen korlátozott körre szól, a továbbiakban új klinikai eredmények birtokában válik (fokozatosan) bővíthetővé.

Lásuk, melyek a koncepció főbb szempontjai (NEWDIGS, New Drug Development Paradigm):

• A betegek számára időszakosan szükséges kezelés, főként azon klinikai területeken ahol még nincsen elérhető gyógyszeres terápia. Az adaptív gyógyszerbevezetés révén már csekélyebb klinikai evidencia ismeretében elérhető lehet egy gyógyszer, ha a hatás a vizsgálatokban adott betegpopuláción igazolást nyert.

• A patofiziológiai folyamatok jobb megértése révén azonosíthatóvá válnak azok a betegcsoportok, betegpopulációk, ahol biztosabban várható, hogy az új gyógyszer valóban hatásos lehet. Itt válik igazán fontossá a "lépcsőzetes" forgalomba hozatal, tehát a növekvő klinikai tapasztalatok alapján a törzskönyvezés, a forgalomba hozatal fokozatos bővítése.

• Az egészségügyi rendszerekre nehezedő, fokozódó financiális nyomás, és a gyógyszerek egyre célzottabb alkalmazásának igénye növeli azok valódi terápiás erejét.

• A gyógyszeriparra, kutatás-fejlesztésre nehezedő nyomás főként olyan új gyógyszerek fejlesztésére, amelyek krónikus betegségek kezelésére alkalmasak. Már a fejlesztés fázisában azon betegcsoportokra kell koncentrálni, amelyek kisebbek, jól definiálhatóak, ezzel jelentősen csökkenthetővé válnak a gyógyszerfejlesztés – és a forgalomba hozatal költségei.

Az újabb gyógyszerfejlesztéseknél már észlelhető ez a tendencia: az elfordulás a nagyméretű, tradicionális klinikai vizsgálatoktól, és a már első megközelítésben széleskörű gyógyszeralkalmazás igényétől. Az új koncepció megváltoztatja a klinikai vizsgálatok tervezését, figyelembe veszi az egészségügy valós igényeit, és bevonja a döntéshozatal folyamatába a betegeket. Őket főként abban tekintetben, milyen fokú terápiás bizonytalanságot hajlandók elviselni, felvállalni egy betegség gyógyszeres kezelésekor.

Az EMA pilot projektje az adaptív forgalomba hozatallal kapcsolatosan

Az EMA idén márciusban indította e projektet, valódi, fejlesztés alatt álló gyógyszereket illetően. Novemberben 29 indikációval kapcsolatosan végzett értékelést, amelyből számos esetben a benyújtó gyógyszercéggel is folytatott egyeztetést.

A pilot projekt I. fázisa 2015 februárjában ér véget. Ekkor indul a II. fázis, amelyben a cégekkel személyes megbeszéléseket folytatnak a terápiás alkalmazásokat, indikációkat illetően.

Az EMA nemrég változtatta meg a projekt nevét adaptív licencfolyamatról adaptív gyógyszerbevezetésre, amely jobban kifejezi a tevékenység lényegét.

A cél olyan módon alakítani az új, innovatív gyógyszerek törzskönyvezését és forgalomba hozatalát, hogy folyamatában vegye figyelembe a klinikai gyógyszerfejlesztést, magát a klinikai terápiás gyakorlatot, a biztosítási rendszer visszajelzéseit, és a gyógyszerbiztonsági monitoring rendszerek működését.

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/12/news_detail_002234.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1