Alzheimer-kutatás: közelebb a realitáshoz?

Az Alzheimer-betegek száma világszerte nő, és jelenleg nem áll rendelkezésünkre hatékony kezelés a kórkép ellen. Az IMI szervezet Pharma-Cog és EMIF-AD projektjei éppen ezt célozzák: új diagnosztikumok és új gyógyszerek fejlesztése, amelyek reményt adhatnak a betegek és családjaik számára.

A rendelkezésre álló, elérhető Alzheimer-gyógyszerek cask tüneti kezelésre alkalmasak, nem képesek lelassítani a betegség progresszióját. A kutatók voltaképpen a Szent Grál keresésébe fogtak e tekintetben: olyan gyógyszer kellene, amely megállítja a progressziót, és visszafordítja az agyi elváltozásokat. Bizony a próbálkozások nagy része eddig csődöt mondott, részben azért, mert az állatmodelleken nyert eredményeket nem lehet 1:1-ben humán vonatkozásban alkalmazni. Jelen kutatási projektek egyik célkitűzése ennek megoldása.

A Pharma-Cog tudományos igazgatója Regis Bordet, (Departement de Pharmacologie, CHU de Lille et Université Lille) szerint: "A projekt célja a gyógyszeripar és az akadémiai kutatás számára új módszerek fejlesztése a sikeres Alzheimer-gyógyszerkutatás számára. A projekt kikövezheti az utat az új gyógyszereknek, amelyek majd lelassítják a progressziót, javítják a kognitív és viselkedéssel kapcsolatos tüneteket. Ezáltal csökkenhet a gazdasági és szociális fenyegetettség is."

A Pharma-Cog kutatói bíznak az emberi agyműködéshez közelebb álló állatmodellek kidolgozásában, ez sokat jelentene természetesen klinikai relációban is.

A projekt munkahipotézise szerint nincsen önmagában egyetlen élettani, funkcionális, vagy biokémiai marker sem, mely elég szenzitív ahhoz, hogy megállapítsa: egy gyógyszer/jelölt alkalmas a klinikai fázisban való kipróbálásra. Itt számos biomarkerrel kapcsolatos együttes eredmény lesz jelzésértékű. Ennek elérésére alkalmazzák a multidimenzionális “MATRIX” megközelítést a projekt során, melyben egyidejűleg zajlanak az állatokon, egészséges önkénteseken és szelektált betegcsoportokon a vizsgálatok, ugyanazon végpontok, ugyanazon provokációk és azonos terápiás intervenciók mellett (!)

Az IMI másik projektje Alzheimer-területen az EMIF-AD, mely idén indult, és része a szélesebb körű European Medical Information Framework programnak. Számos Alhezimer-vizsgálati publikáció áll rendelkezésre, de ezek nagyrésze között semmilyen kapcsolat nincsen, tehát nincsenek meta-analitikus összefüggések feltérképezve, nincsen komolyabb konklúzió. Az EMIF-AD célja ez, adatforrásai a betegek kórlapjai, a kutatási kohorsz-adatok, beteg-adatbázisok, epidemiológiai vizsgálatok, biomarker-kutatás, gyógyszervizsgálati eredmények, génszekvánálás stb. 7 országban közel 48 millió (!) beteglapot tekintenek át.

Első lépés a forrásadatok megbízhatóságának, hitelességének tisztázása, a következő a különböző study-k adatainak harmonizálása.

Az Alzheimer-betegségre jellemző, hogy már 10-20 évvel a tünetek kialakulása előtt a prodromális időszakban "jelen lehet" de borzasztó nehéz megjósolni, kinél alakul majd ki végső formájában. Az EMIF-AD projekt révén a kutatók reménye, hogy megtalálhatók lesznek a korai állapotra jellemző biomarkerek, azonosíthatók lesznek a kockázatnak kitett személyek. Őket lehet majd meghívni, vegyenek részt a klinikai gyógyszervizsgálatokban, lehetséges-e a betegség megelőzése, vagy legalább a progresszió meglassítása. Ha a potenciális gyógyszerek piacra kerülnek, ugyanezen markereket lehet alkalmazni a korai diagnózisra és a kezelésre – az arra alkalmas betegek megkeresése révén (perszonalizált medicina).

A demenciák klasszifikációja – beleértve az Alzheimer-kórt – nehézkes. Ha kezelésük sikeressé válik, az csak a pontos diagnózis alapján következhet be. Ez évben indul az IMI újabb projektje, amely éppen ezt célozza: a neurodegeneratív betegségek új klasszifikációjának kialakítását, benne az Alzheimer- és Parkinson-betegséggel. A klasszifikáció újragondolása is segítheti az új diagnosztikus eszközök és kezelési lehetőségek fejlesztését.

Ha eljutunk az oki kezeléshez, az alapjaiban fogja megváltoztatni a terápiát, a betegek és családjaik mindennapjait, csökkenti a szociális és egészségügyi kiadásokat.

Az IMI igazgatója, Michel Goldman szerint: “ahogy öregszik az európai populáció, úgy válik egyre fontosabbá a kutatás felgyorsítása, új hatékonyabbb kezelési eljárások megtalálása. Az érintettek és kutatási-fejlesztési döntéshozók közös szemlélete közelebb vihet minket a megoldáshoz az Alzheimer-betegség valóban hatékony kezelését illetően."

Az IMI szervezet

Az IMI Az EU és az EFPIA (European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations) közös szervezet, amely 2 milliárd euro támogatást nyújt számos projektje révén akadémiai és gyógyszeripari kutatás-fejlesztések számára.

Forrás, további információ: www.imi.europa.eu