Az FDA új gyógyszer törzskönyvezését engedélyezte a haemolyticus uraemiás szindróma (HUS) kezelésére

Az amerikai gyógyszerhatóság engedélyezte a Soliris (eculizumab) törzskönyvezését és klinikai alkalmazását haemolyticus uraemiás szindrómában szenvedő betegeken. E ritka, krónikus betegség veseelégtelenséget, következményes stroke-ot és magasabb arányú halálozást okozhat. A HUS-esetek mintegy 5%-a atípusos, gyermekeket is érinthet.

A Soliris célzott terápia, a HUS kialakulásában szerepet játszó fehérjéket gátolja. Az FDA 2007-ben már elfogadta a Soliris törzskönyvezését, akkor kizárólag a PNH (paroxizmális nocturnális haemoglobinuria) kezelésére, mely szintén ritka betegség, fogyatékosságot, halálozást okozhat. A Soliris besorolása jelenleg az árva gyógyszer kategória.

Jelen pillanatban a HUS kezelésére nincsen más elfogadott gyógyszer az USÁ-ban. A jelenleg alkalmazott standard terápia (plazmacsere, friss fagyasztott plazma infúziója) kontrollált klinikai vizsgálati körülmények között nem került ellenőrzésre.

"Ez az első eset, hogy a HUS, ezen életet veszélyeztető betegség kezelésére gyógyszeres kezelést tudunk adni – gyermekeken pedig a Soliris első klinikai alkalmazása” – említi Dr. Richard Pazdur, az FDA Center for Drug Evaluation and Research hematológiai és onkológai gyógyszerek divíziójának igazgatója. "Ez az alkalmazás megmutatta, milyen fontos megismernünk egy betegség biológiai alapjait, hol és hogyan szólhat bele mindebbe egy gyógyszer – amely megadja a kulcsot a hatásos gyógyszerfejlesztéshez is”.

A Soliris klinikai hatékonysági és gyógyszerbiztonsági vizsgálatai két, egykarú klinikai vizsgálatban zajlottak. 37 felnőtt és serdülőkorú beteg vett részt az egyik, 19 gyermek- és 11 felnőtt beteg a másik vizsgálatban, mindegyikük a HUS diagnózisával. A Soliris-szal kezelt betegek vesefunkciója javult, sok esetben a továbbiakban nem volt szükség dialízis alkalmazására. Azon betegek is javultak, akik állapotán a plazmacsere nem változtatott. A Soliris-szal kezelt betegek thrombocytaszáma és a HUS-ra vonatkozó egyéb vérkép-paraméterei is javultak.

Gyakoribb mellékhatások a klinikai vizsgálatokban: hypertonia, diarrhoea, fejfájás, hányinger, hányás, felső légúti ill. húgyúti fertőzés, leukopenia.

A Soliris új indikációja mellett kiterjesztik az ún. REMS-stratégiát (kockázatelemző és –mérséklő stratégia), amellyel informálják a betegeket és az egészségügyi dolgozókat pl. az esetleg kialakuló életveszélyes meningococcus fertőzés veszélyéről.

A Soliris csak bizonyos feltételek teljesülése esetén lesz rendelhető, a gyógyszert felíró orvosokat regisztrációs programban rögzítik, a betegek számára pedig részletes betegtájékoztatót kell csatolni.

A Soliris bekerült az FDA prioritási programjába, amely előnyt biztosít olyan gyógyszerek számára, amelyek adekvát terápiával nem rendelkező betegségek kezelésére szolgálnak, ill. az eddig alkalmazott terápiáknál lényegesen előnyösebbek.

Az FDA gyorsított törzskönyvezési eljárása lehetővé teszi, hogy a súlyos (és ez esetben ritka) betegségek kezelésére alkalmazott gyógyszerek – amelyek hatásosan befolyásolják a „klinikai végpontot”, a javulás mértéke meghaladja az egyszerű túlélést, és nem vezet a beteg halálához – a szokásosnál gyorsabban kerüljenek törzskönyvezésre, forgalomba. A Soliris amerikai forgalmazója az Alexion

Pharmaceuticals, Cheshire, Conn.