Az FDA új gyógyszert fogadott el az előrehaladott myeloma multiplex kezelésére

Az amerikai gyógyszerhatóság bejelentette, hogy a Pomalyst (pomalidomide) forgalomba hozatali engedélyt kapott azon multiplex myelomás betegek kezelésére, akik betegsége egyéb daganatellenes terápia ellenére is progrediált.

Az USA NCI (National Cancer Institute) adatai szerint jelenleg mintegy 21,700 a myeloma multiplexes betegek száma, évente 10,710 a halálozások száma.

A Pomalyst immunmodulátor, hatásának lényege a daganatsejtek növekedésének gátlása, és azok lehetséges elpusztítása. Azon betegek számára javasolt, akik legalább két előző kezelésben részesültek, beleértve pl. a lenalidomide-t és bortezomibot, állapotuk nem javult e kezelésektől, és az utolsó kezelés befejezésétől számított 60 napon belül progrediált (relapsus, refracter állapot).

"A Pomalyst az immunmodulátorok ezen csoportján belül a harmadik termék (a thalidomide és lenalidomide után), és a tavalyi évben a második gyógyszer, amelyet multiplex myeloma kezelésére engedélyeztek." – említi Dr. Richard Pazdur, az FDA Office of Hematology and Oncology Products, Center for Drug Evaluation and Research divíziójának igazgatója. “A betegség kezelése igencsak személyre szabott, és e gyógyszerbevezetés nagy előrelépés azon betegek esetén, akik más gyógyszerekre nem reagálnak."

Tavaly júliusban az FDA engedélyezte a Kyprolis (carfilzomib) forgalomba hozatalát ugyanezen terápiás területen. A Kyprolishoz hasonlóan, a Pomalyst is a hatóság ún. gyorsított törzskönyvezési programja szerint került bevezetésre, melynek lényege, hogy a betegek már akkor hozzájuthatnak az új gyógyszerhez, amikor a gyártó/fejlesztő cég még további klinikai vizsgálatokat végeztet a hatásosság és biztonságosság értékelésére. A készítmény megkapta az árva gyógyszer minősítést is, tekintve hogy ritka betegség kezelésére kerül alkalmazásra.

Klinikai vizsgálatok: a Pomalyst hatékonyságát és biztonságosságát relaptáló ill. refrakter myeloma multiplexben szenvedő 221 betegen értékelték egy klinikai vizsgálatban. Elemzésre került, hány betegen volt teljes ill. részleges javulás (ORR, objective response rate). A vizsgálati elrerndezésben a betegek egyik csoportja Pomalyst, másik csoportja Pomalyst + alacsony dózisú dexamethasone kezelésben részesült.

Az eredmények szerint a betegek 7,4%-ában volt értékelhető ORR a csak Pomalyst-tal kezeltek körében. A gyógyszerválasz átlagos tartama itt nem volt pontosabban mérhető. A Pomalyst + alacsony dózisú dexamethasone csoportban 29,2% volt értékelhető ORR, és átlagosan 7,4 hónapos javulás.

Ellenjavallat: terhességben a gyógyszer nem alkalmazható, mivel súlyos, életet veszélyeztető magzatkárosító, valamint thrombotikus hatással bír.

Figyelmeztetés: a Pomalyst embryo-fetalis kokcázata miatt a készítmény kizárólag a Pomalyst Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS) Program keretében alkalmazható. Amennyiben nem

terhes - de várhatóan terhességet elérni kívánó nőbeteg kerülne a programba, előzetes terhességi tesztet kell végezni, és megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazni a kezelés során.

Gyakoribb mellékhatások: neutropenia, fáradtságérzés, gyengeség, anaemia, constipatio, diarrhoea, thrombocytopenia, felső légúti fertőzés, láz, hátfájdalom.

Forgalomba hozatali engedély tulajdonosa: a Pomalyst, lenalidomide és thalidomide esetében a Celgene, based in Summit, N.J.

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm338895.htm