EMA Árva Gyógyszerek Bizottsága: jobb együttműködés a betegekkel és a nemzetközi partnerekkel

"Az Európai Gyógyszerügynökség Árva Gyógyszerek Bizottsága (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) munkájának új fázisához érkezett az első 12 évet követően a ritka betegségek – és az árva gyógyszerek elemzése, értékelése terén" – említette Bruno Sepodes, a COMP Bizottság elnöke. Ez évben többek között nagyobb hangsúlyt fektetnek a betegek szempontjaira, kiterjesztik az együttműködést a nemzetközi egészségtechnológiát értékelő testületekre (health-technology-assessment ,HTA bodies).

Az árva gyógyszerekkel kapcsolatos szabályozás azért jött létre az EU-ban, hogy a ritka betegségek kezelésére alkalmazott gyógyszerek fejlesztését serkentse. Árva gyógyszert "státuszt" a fejlesztés bármelyik stádiumában kaphat egy adott gyógyszer, amely olyan súlyos, vagy az életet veszélyeztető betegség, állapot diagnosztizálására, kezelésére ill. megelőzésére szolgál/hat, amelynek előfordulási gyakorisága nem haladja meg az 5:10.000 főt a populációban – vagy ha annak fejlesztését plusz befektetés nélkül, pusztán a marketing bevételekből nem lehet finanszírozni.

Ha létezik egy ritka állapot kezelésére (egyéb) módszer vagy gyógyszer, az árva gyógyszer megjelölés csak akkor adható meg, ha ezen új szertől szignifikáns javulás várható. Az árva gyógyszerek fejlesztői számos támogatási formában részesülhetnek, pl. piaci exkluzivitás 10 évig, az EMA csökkentett díjtételei mellett zajló törzskönyvezés, a vizsgálati protokollok szakmai támogatása, és gyorsabb hozzáférés a centralizált törzskönyvezési eljáráshoz.

Az árva gyógyszerek fejlesztésének-bevezetésének támogatása már hozott eredményeket: 2011-ben 107, 2012-ben 148 készítmény került elfogadásra, idén pedig több, mint 150 várható hasonló státuszban.

A tavalyi év során voltak olyan gyógyszerbevezetések, ahol korábban nem lehetett gyógyszeres kezelést alkalmazni, ill. nem voltak elfogadott árva gyógyszerek, pl.: Prader-Willi szindróma, neuropathiával járó herediter myopathia (hereditary inclusion body myopathy (HIBM).

Kiterjedt nemzetközi kooperáció

A COMP Bizottság ezirányú törekvését erősíti ez évtől. Öt éve tart már az együttműködés az FDA-val (USA), amely a két hatóság parallel árva gyógyszer-bevezetésére irányul. Ez egyben az árva gyógyszerek fejlesztését is racionálisabbá igyekszik tenni. Tavaly indult a japán, idén a kanadai gyógyszerhatóságokkal való hasonló értelmű együttműködés.

Egészségtechnológia

Az EMA COMP szoros együttműködést kezedményezett a European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA) szervezettel, amely Európában az egészségtechnológia tudományos koordinálásáért felelős. Ez a testület ad javaslatokat, mely gyógyszerek kerüljenek támogatott státuszba egy-egy EU tagállamban. Az árva gyógyszerek tekintetében a két szervezet törekvése az árva gyógyszer státusz jobb megértetése, és a rugalmasabb, gyorsabb forgalomba hozatali eljárások kezdeményezése. Figyelembe kell venni a ritka betegségek és az árva gyógyszerek speciális vonásait, megvizsgálni hogyan kommunikáljanak minderről a betegekkel, és hogyan lehet e szerek finanszírozását megoldani az egyes országok egészségügyi rendszerében.

A betegek szempontjai

A betegek szempontjainak jobb megértése és figyelembe vétele céljából a COMP proaktív módon kéri a "szakértő" betegek véleményét, együttműködését egyes kérdésekben, mint pl. az ápolás, gondozás, az életminőség, a szignifikáns hatékonyság értékelése, gyógyszerfejlesztés speciális indikációs területeken. A bizottság növelni kívánja a betegszervezetek bevonását a kezelési modalitások és új gyógyszerformák terén.

A COMP bizottság különösen erősíteni kívánja kapcsolatait a specifikus betegegyesületekkel, valamint a European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS) szervezettel.

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2013/02/news_detail_001718.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1