FDA-hír: idén 35 új, innovativ gyógyszer forgalomba hozatalát engedélyezték az USÁ-ban

Az elmúlt tíz év tekintetében csak 2009-ben volt ennél több új gyógyszerengedélyezés az USÁ-ban: akkor 37 új gyógyszer jelent meg. Néhány egészen jelentősnek tekinthető újdonság ezek közül: két új gyógyszer a hepatitis C-, egy az előrehaladott prostatarák kezelésére, 30 éve az első új gyógyszer a Hodgkin-kór-, és 50 éve az első új gyógyszer az SLE terápiájában.

Az FDA közleménye arra is kitér, hogy az amerikai gyógyszerhatóság gyorsabbnak bizonyul a világ más egészségügyi hatóságainál e tekintetben. A fenti 35 készítmény közül 24 esetben az új gyógyszer hamarabb jelent meg az USÁ-ban, mint pl. az Európai Unió országaiban.

“A harmincöt új gyógyszer bevezetése igen megfeszített munkát jelentett mindannyiunk, a gyógyszeripar és a hatóság számára egyaránt, törekvésünk, hogy a betegek új kezelésekhez, újszerű hatású készítményekhez juthassanak” – említi Dr. Margaret Hamburg, M.D., az FDA vezető tisztségviselője. “Elkötelezetten dolgozunk azon, hogy a tudományos eredmények és az innovatív szerek birtokában áttörő hatású gyógyszerek jelenhessenek meg a klinikai gyakorlatban, és felkészültek vagyunk a 21. század egészségügyi kihívásaira.”

Lássunk néhány példát az FDA által 2011-ben elfogadott új gyógyszerek közül:

• Két készítmény – egy a melanoma malignum, egy a tüdőrák kezelésében – áttörésnek számít a személyre szabott orvoslás terén. Mindkettő diagnosztikus teszttel együttesen jelent meg, amely segít a kezelésre alkalmas betegek előzetes kiválasztásában;

• Hét új gyógyszer a rosszindulatú daganatos betegségek kezelésében;

• A gyógyszerek mintegy fele szignifikáns előrelépés lehet a szívinfarktus, a stroke és a veseátültetést követő szervkilökődés terápiájában;

• Tíz készítmény a ritka betegségek kezelésében (árva gyógyszerek), amely betegségekre sok esetben egyáltalán nincsen terápiás lehetőség, és maga a betegszám is csekély, egy példa: herediter angioedema;

• Tizenhat készítmény esetén „prioritási review” megjelölés, ami azt jelenti, hogy az FDA a forgalomba hozatalt követő 6 hónapon belül véglegesíti a hatékonyság és gyógyszerbiztonság elemzését ;

• Az újonnan bevezetett gyógyszerek kb. kétharmada esetén a review, az áttekintés elegendő mennyiségű adatot tartalmazott ahhoz, hogy ne kelljen kiegészítést kérni (a forgalomba hozatali engedély tulajdonosától);

• Három esetben „gyorsított eljárást” alkalmazott a hatóság, ilyenkor a gyógyszer „soron kívül” forgalomba kerülhet, de megszabják, hogy milyen postmarketing surveillance szükséges a klinikai hatékonyság (és gyógyszerbiztonság) további igazolására. Egy példa: új gyógyszer egy ritka véralvadászavar kezelésére;

Ez év októberében az FDA közétette Driving Biomedical Innovation: Initiatives to Improve Products for Patients című tervezetét, amely arra irányul hogy a nagy cégek kisebb gyógyszeripari vállalkozásokat is bevonjanak az új készítmények fejlesztésébe.