Genomikai kutatás – és a gyógyszerek újrapozicionálása

Újabban azt is repozicionálásnak nevezik, amikor a gyógyszer(jelölt) fejlesztése valamely ok miatt korábban leállt, de újabb szempontok mentén újraindul a fejlesztés.

Ennek igencsak reális okai vannak, a gyógyszerfejlesztés magas költségigénye, és a fejlesztés, a "pipeline" végén kikerülő kevés új gyógyszer, egyértelműen felveti az igényt, hogy újra elővegyék a leállított fejlesztésű gyógyszereket. Azért is, mert még mindig számos olyan terápiás terület van, ahol nincs, vagy nagyon kevés a gyógyszeres kezelési lehetőség.

A genomika tudománya és gyakorlata új fényt vet a gyógyszerfejlesztésre is. A betegség alapjának, biológiájának, fenotipikus és klinikai sajátságainak jobb megismerése révén akár ritka betegségek (kb. 1:2000 arányú előfordulással) ellen alkalmazható gyógyszerek fejlesztése is megindulhat.

A genomika egyébként fejlesztés alatt álló gyógyszer/jelöltek új irányú fejlesztését teszi lehetővé. Az amerikai (USA) Institute of Medicine's Roundtable on Translating Genomic-Based Research for Health a közelmúltban elemezte a gyógyszerek újrapozicionálásának kérdéskörét akadémiai kutatók és a gyártók, az ipar bevonásával.

A tanulmány összefoglalja melyek voltak a fő témák az üzleti modelleket illetően, hogyan nyilvánulnak meg a támogatók, a gyógyszerhatóságok stb.

1. A genomika fejlődése célzottabbá teheti a gyógyszerek újrapozicionálását, hiszen korábban általában véletlenszerű volt, hogy egy klinikai fázisban lévő gyógyszerről kiderüljön, hogy más betegség kezelésére is alkalmas lehet. Újabban a genomikai adatok birtokában új bioifnromatikai eszközök és biostatisztikai módszerek mellett a preklinikai és klinikai fázisok eredményei lehetővé teszik az "adatbányászatot" új terápiás alkalmazások felé.

Lássunk egy példát. Az IL-6 receptoron ható, rheumatoid arthritis ellen alkalmazható szereket coronariabetegségben is lehet adni (!) Másik példa a genomikával azonosított proprotein-konvertáz szubtilizin/kexin típus-9, mint a hyperlipidaemia targetje…

Újabban a fenomikai vizsgálatok e-kórlapokat alkalmaznak, és kimutatták, hogy a genomikai eszközökkel nagy adattömegeket (big data) lehet megmozgatni egy-egy új terápiás indikáció támogatására.
A gyártók, a gyógyszeripar nagy örömmel fogadta mindezt, hiszen ez például arra is lehetőséget nyújt, hogy a humánbiológia alapjainak jobb megértésre révén ne csak egyetlen (és primer) indikációban folytassanak vizsgálatokat.

A genomikai adatok kellően korai ismerete lehetőséget ad arra, hogy még a "proof of concept" kialakítása előtt több irányban induljanak, folytatódjanak vizsgálatok. Monoterápiás szerként nem bevált készítmények kombináció részeként való vizsgálatai is származhatnak e felismerésből. Ez az irány is komoly intellektuális kihívást jelent.

2. Az USA-ban a NCATS, Nagy-Britanniában az MRC szervezet igen fontos szerepet játszik a kutatási támogatásokat illetően. 2013 nyarán a NCATS 9 pilot projektet részesített elismerésben, amelyek korábban a fejlesztésből kihagyott gyógyszerjelöltek újrainduló (egyéb irányú) fejlesztésére vonatkoztak.

Természetesen itt nemcsak a genomika húzódik meg a háttérben, hanem egyéb érdekek is. A célzott támogatások egy-egy fejlesztés abbahagyásakor az akadémiai kutatókhoz áramlanak, akik számára az ipar ezekbe a félbehagyott fejlesztésekbe betekintést enged. Konkrét példák: Alzheimer-betegség, daganatos betegségek, légúti betegségek,valamint ritka kórképek, mint motoneuron betegség, izomdystrophia.

A cikk tovább részletei itt olvashatóak:
http://jama.jamanetwork.com/data/Journals/JAMA/930246/jvp140042.pdf.gif