Néhány funkció mobilon nem elérhető!

Töltse le a teljes funkcionalitású PHARMINDEX Mobil alkalmazást Andoridra és iOS-re.

Előfizetek!
hirdetés
hirdetés
hirdetés
hirdetés
hirdetés
hirdetés

Új gyógyszer a myeloma multiplex kezelésében

Az amerikai gyógyszerhatóság (FDA) a napokban fogadta el a Farydak (panobinostat) forgalomba hozatali engedélykérelmét a myeloma multiplex kezelésére.

hirdetés
hirdetés
hirdetés

Az USA-ban a betegség évente mintegy 21700 új esetet jelent, és az éves halálozások száma 11 ezer körüli, főként az idősebb korosztályt érinti.

A Farydak hatásmechanizmusának lényeg a hiszton-deacetiláz (HDAC-) gátlás. Ez a gátlás lassítja le a myeloma multiplexben képződő plazmasejtek túlszaporodását, és szerepet játszik a sejthalál létrejöttében is.
A készítmény azon betegeknél kerülhet alkalmazásra, akik már legalább 2 standard terápiába részesültek, (beleértve a bortezomibot és egy immunmodulátort). Alkalmazása kombináció részeként történhet bortezomibbal valamint dexamethasonnal.

“A Farydak újszerű hatásmechanizmussal fejti ki terápiás hatását, ez különbözteti meg a myeloma multiplexben alkalmazott korábbi terápiás entitásoktól. " – említi Dr. Richard Pazdur, az FDA Office of Hematology and Oncology Products divízió igazgatója. “A készítmény megjelenése azért tekinthető fontosnak, mivel lelassítja a myeloma multiplex progresszióját."

A kontrollált klinikai vizsgálatokban 193 myeloma multiplexben szenvedő beteg vett részt, ahol a random elrendezés mellett az aktív szer mellett bortezomib+dexamethason kezelést kaptak, a kontroll csoportban pedig nem szerepelt az új készítmény csak az utóbbi kettő.

Az eredmények szerint a panobinostat lassította a betegség progresszióját, növelte a progressziómentes túlélést, azaz a hármas kombináció mellett ez 10,6 hónap volt, míg az új szer nélkül a kontroll csoportban 5,8 hónap. A daganat mérete csökkent ill. "eltűnt" a betegek 59%-ában, a kontrollcsoportban csak 41%-ban.

A kezelés kockázatai: súlyos diarrhoea, gyakori, fatális kardiális események, arrhythmiák, jelentősebb EKG-változások. E kockázatok miatt a hatóság elrendelte a készítménnyel kapcsolatos REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy) kidolgozását, melynek része az egészségügyi szakemberek számára készülő kommunikációs terv is.

Fontosabb mellékhatások: diarrhoea, fáradtságérzés, nausea, végtagi duzzanatok, étvágycsökkenés, láz, hányás, gyengeségérzés. Jelentősebb laboratóriumi eltérések: hypophosphataemia, hypokalaemia, hyponatraemia, kreatinin-szint emelkedés, thrombocytopenia, leukopenia, anaemia. Fennáll a gastrointestinalis vérzés, a tüdővérzés és a májkárosodás veszélye.

Az FDA a panobinostat részére elsőbbséget biztosított, és árva gyógyszerként fogadta el. Elsőbbséget élveznek azon készítmények, amelyek súlyos betegség kezelésére szolgálnak, és az elérhető terápiákkal szemben jelentős előrelépést biztosítanak. Az árva gyógyszer minősítés a ritka betegségek gyógyszereit illeti.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja a Novartis Pharmaceuticals (USA, East Hannover, New Jersey). A cég az említett elsődleges klinikai vizsgálatot követően további vizsgálatokat végeztet a klinikai hatás igazolása és részletezése céljából.

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm435296.htm

Ajánlott cikkek

hirdetés
hirdetés
hirdetés
hirdetés