Új módszer teheti biztonságosabbá a csontvelő transzplantációt

A fenti vérképzőszervi betegségek egyetlen gyógymódja jelenleg a csontvelő transzplantáció, de ahhoz, hogy az új, átültetett őssejtek működőképesek legyenek, előbb meg kell szabadítani a szervezetet a beteg sejtektől, amihez a betegnek kemoterápián vagy sugárkezelésen kell átesnie, ezek viszont élethosszig tartó káros hatásokkal járnak.

Egy új kutatás szerint, amelynek eredményei a Nature Biotechnology folyóiratban jelentek meg, az amerikai Harvard Stem Cell Institute kutatói kifejlesztettek egy nem toxikus transzplantációs eljárást, amely antitesteket alkalmazott egerekben a vérképzőszervi őssejtek eltávolítására. Az új módszer a célsejtek több mint 98 százalékát elpusztította, vagyis olyan hatékonyságú, mint a kemoterápia vagy a sugárkezelés. A kutatás vezetője szerint „a jelentős mellékhatásokkal járó, nem célzott hatású gyógyszerek helyett az immunrendszer saját mechanizmusait vettük alapul, amelyek sokkal nagyobb precizitással fejtik ki a hatásukat”.

A kutatók a kizárólag vérképzőszervi sejteken megjelenő CD45 marker elleni antitesteket módosítottak úgy, hogy azok specifikusan csak a megcélzott sejteket pusztítják el, ezáltal gyakorlatilag kiküszöbölhető a más szövetekben fellépő toxicitás. A kemoterápiával és sugárkezeléssel ellentétben ez a módszer nem okoz károsodást a csontvelőben: az új eljárással kezelt kísérleti állatok ellenálltak olyan fertőzéseknek, amelyek a sugárkezelt állatokat elpusztították.

A standard kezelést követően átlagosan tízből egy beteg nem éli túl a transzplantációt, és azoknál, akik túlélik, súlyos fertőzésveszéllyel és DNS-károsodásokkal kell számolni, illetve a betegeknek számolniuk kell a daganatos betegségek magasabb kockázatával is. Emiatt a családok és a kezelőorvosok is gyakran lemondanak a transzplantáció lehetőségéről, ami a génterápia fejlődését is korlátozza.

Az antitest-terápiával kezelt állatoknál egy 10 napos ablak állt rendelkezésre a csontvelő transzplantátum befogadására, és azok a példányok, amelyeknél nem történt meg a transzplantáció, teljesen felépültek, minden károsodás nélkül. Sarlósejtes anaemiában szenvedő egereknél a sikeres transzplantáció eredményeként teljesen felépültek a vérszegénységből. Ha ez az eljárás így működik emberek esetében is, akkor a több hónapos kórházi kezelést felválthatja egy járóbeteg ellátás keretében végzett beavatkozás, és a sikertelen transzplantáció sem járna halálos kimenetellel.