Klinikai vizsgálatok: a betegek számára releváns kimenetel, nem publikált és publikált eredmények nyomában

A publikálásra nem kerülő klinikai vizsgálati jelentések (CSRs) kérdése fontos problémakör, a klinikai kutatásokkal kapcsolatos hibák interpretálása miatt. Az Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG) szervezet rutinszerűen bekéri a CSRs adatokat a gyártóktól elemzés, értékelés céljára.

Szerzők célja volt e két metodika összevetése, tehát a CSRs-ekből származó információ, és a publikus források (szaklapi tanulmányok, törzskönyvezési dokumentumok) összehasonlítása a betegek számára relevánsnak tekinthető betegségkimenetel szempontjából, az IQWiG health technology assessments (HTAs) módszerével.

Módszerek, eredmények

Meta-analízis: az IQWIG 2006-2011 időszakában 16 HTA alapján 101 klinikai vizsgálatot elemzett, a CSR-eket és a vizsgálatok publikus forrásait egyaránt. Minden dokumentumtípus esetén vizsgálat alá került a betegek számára releváns betegségkimenetel teljessége, a HTA metodikával (a jótékony hatások, pl. a mortalitásra vagy a tünetekre, az életminőségre gyakorolt hatás, illetve a káros hatások, pl. mellékhatások). A kimeneteleket konvenciószerűen "inkomplett jelentés" vagy "komplett jelentés" címkével látták el. Minden dokumentumtípus esetén, számították a komplett információval bíró jelentések esetén a betegségkimenetel arányát, a kimenetel kategóriája/specifikálása szerint és összességében egyaránt.

A 101 CSRs-vizsgálatban 86 jelentésnél volt legalább egy publikusan is elérhető forrás, 65 esetben legalább egy szaklapi megjelenés, és 50 esetben törzskönyvi célra készült dokumentum. A vizsgálatok 1080, a betegek számára releváns betegségkimenetelről számoltak be. A CSR-ek jóval nagyobb számban, arányban számoltak be betegségkimenetelről (86%), mint a vegyes publikus források (39%). Az életminőség kivételével (57%), a CSR-ek 78-100%-ban komplettnek tekinthető információt adtak a "jótékony hatásokról", a publikus források ugyanerről csak 20-53%-ban.

A CSR-ek lényegesen nagyobb arányban számolnak be káros hatásokról, mellékhatásokról is. A betegek számára releváns kimenetelt tekintve a CSR-ek és a publikus tanulmányok között a kimenetel minden tekintetében szignifikáns különbségeket észleltek.

Szerzők megjegyzik, hogy vizsgálatuk korlátját képezte, hogy a CSR-ek tekintetében csak a gyártók/forgalmazók által számukra közreadott riportokat tudták vizsgálni. Emellett maga a minta csak néhány terápiás területre terjedt ki, és kizárólag randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatokra.

Következtetés

A publikálásra nem kerülő klinikai vizsgálati jelentésekkel (CSRs) szemben a publikusan elérhető források nem nyújtanak kellő betekintést a betegek számára releváns betegségkimeneteleket illetően. Szerzők ezért javasolják a CSRs-tanulmányok közzétételét, hozzáférhetőségét.

Támogató: Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG).

http://www.plosmedicine.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pmed.1001526