Rituximab, mint első vonalbeli kezelés felnőttkori nem súlyos haemophilia A esetén (FVIII-inhibitor eradikáció)
Veleszületett haemophilia esetén a kezelésben az immunszuppresszió szerepe nem tisztázott. A rituximab alkalmazása eddig csak esetleírásokra korlátozódott, a legtöbb esetben másod- vagy harmadvonalbeli kezelésként került alkalmazásra, amikor a hagyományos immuntolerancia-indukció nem volt hatásos, és főként gyermekgyógyászati betegeken.
A vizsgálat célja: nem súlyos haemophilia esetén felnőtt betegeknél a faktor VIII gátló-eradikáció elemzése.
Beteganyag: retrospektív analízist végeztek a kórlapok alapján nem súlyos haemophilia A-ben szenvedő betegek körében, ahol F-VIII inhibitor hatás szerepelt a diagnózisban. A kezelés haemophilia centrumokban történt, rituximabbal zajlott (4 hetente 375 mg/m2 dózis), első vonalbeli kezelés gyanánt. .
Eredmények: 2000-2103 között 9 beteget azonosítottak haemophilia A diagnózissal (mérsékelt súlyosság n = 5; enyhe n = 4). A betegek átlagéletkora 54 év (24–77 év) az inhibitor diagnózis időpontjában. Egyidejű immuntolerancia-indukcióban egyetlen beteg sem részesült. Minden betegen sikeres volt az FVIII inhibitorok eradikációja). Az első dózis rituximabtól a klinikai válaszig eltelt átlagos időtartam 95 nap volt (12–278 nap). Az átlagos nyomon követés 56 hónapig tartott (13–139 hónap). Az inhibitor-eradikációt követően 8 beteg részesült FVIII-koncentrátummal történő kezelésben. 2 betegnél, műtétet követően ismét kialakult az inhibitorral jellemzett állapot.
Következtetés
Jelen vizsgálat szerint a rituximab alkalmas első vonalbeli kezelési lehetőséget jelent nem súlyos haemophilia esetén az inhibitor-eradikációra.
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jth.12579/abstract
Szponzorált tartalom
