Új gyógyszer a Cushing-syndroma kezelésére

Az EMA CHMP (Humán Alkalmazásra Szánt Gyógyszerek Bizottsága) a benyújtott minőségi, hatékonysági és biztonsági adatok alapján kedvezőnek ítélte a Signifor (pasireotide) előny/kockázat arányát, így javaslatot tett a forgalomba hozatali engedély megadására.

A jóváhagyott indikáció: Cushing-syndroma kezelése azon felnőttek esetében, akiknél a sebészeti megoldás nem kivitelezhető, vagy nem járt eredménnyel.

A Signifor 0,3 mg, 0,6 mg, ill. 0,9 mg injekció 2009. október 8-án árva gyógyszer megjelölést kapott. A kérelmet a Novartis Europharm Ltd. nyújtotta be.

A készítmény hatóanyaga: pasireotide (diaszpartát formában), új somatostatin-analóg (ATC kód: H01CB05, növekedési hormon release inhibitor hormonok), amely farmakológiai hatását a somatostatin receptorokhoz történő kötődés révén fejti ki.

A készítmény alkalmazásából származó előnyök a jelenleg elérhető somatostatin-analógokhoz képest eltérő kötődési mintázatból adódnak. Ezen kívül csökkenti a vizeletben a szabad kortizol (UFC) szintet, sőt a betegek egy jelentős részénél még normalizálta is azt. Más – a betegségre, és annak progrediálására utaló – biológiai paraméterekben is változást okozott. Számos betegnél enyhítette a tüneteket, és javította az életminőséget.

A leggyakoribb mellékhatások: hyperglycaemia, diabetes mellitus, hasmenés, hányinger, hasi fájdalom, epekövesség, az injekció beadásának helyén fellépő reakciók, fáradtságérzés, QT-megnyúlás, hepatobiliáris zavarok, melyek megfelelő monitorozása szükséges.

A részletes terápiás javallatok a készítmény hivatalos alkalmazási előírása tartalmazza, amely a forgalomba hozatali engedély megadását követően válik elérhetővé.