Új gyógyszer az EMA-nál: Lojuxta (lomitapide)

Az EMA CHMP Bizottsága ez év májusi ülésén javasolta a Lojuxta 5 mg, 10 mg, 20 mg kemény kapszula forgalomba hozatalát. A készítmény indikációja kiegészítő kezelés felnőtt betegeken, homozigóta familiaris hypercholesterinaemiában (HoFH), alacsony zsírtartalmú diéta és LDL-apheresis mellett (vagy utóbbi nélkül).

A készítmény hatóanyaga a lomitapide, mely az egyéb lipid-módosító szerek csoportjába tartozik (ATC: C10AX12), a microsomalis transzfer protein (MTP) szelektív gátlószere. E fehérje felelős a sejtmembránok közötti, intracelluláris lipid-kötődésért. Az MTP kulcsszerepet játszik az apo-B-tartalmú lipoproteinek májban és belekben történő felhalmozásáért. Az MTP-gátlás csökkenti a lipoprotein-secretiót és a keringő lipoprotein-eredetű lipidek mennyiségét (koleszterin, trigliceridek.)

A készítmény, klinikai vizsgálatai alapján konzisztens módon, mintegy 40%-kal csökkenti az LDL-koleszterin szintet a HoFH-betegeken. A kezeléssel kapcsolatos gyakori mellékhatások: gastrointestinalis és a májat érintő mellékhatások, melyek néhány esetben a kezelés felfüggesztéséhez vezettek. Testsúlycsökkenés is megfigyelhető volt.

A forgalomba hozatali engedély feltételéül szabták a cégnek a farmakovigilanciára vonatkozó terv benyújtását is.

Az elfogadott indikáció:

A Lojuxta alkalmazásának javallata felnőtt betegek homozigóta familiaris hypercholesterinaemiájának (HoFH), kiegészítő kezelése alacsony zsírtartalmú diéta és LDL-apheresis mellett (vagy utóbbi nélkül).

Javasolt a kezelés megkezdése előtt, ha lehetséges a HoFH meglétének genetikai igazolása. A primer hyperlipoproteinaemiák és másodlagos hypercholesterinaemiák (e.g. nephrotic syndrome, hypothyroidism) kezelésére nem alkalmazható.

Figyelmeztetés: célszerű, ha a kezelést a lipidháztartási zavarok kezelésében jártas szakorvos végzi.

A CHMP Bizottság a benyújtott minőségi, hatásossággal és gyógyszerbiztonsággal kapcsolatos adatok alapján úgy döntött, hogy a Lojuxta alkalmazásától várható előnyök meghaladják a terápiával járó kockázatokat, ezért javasolta a forgalomba hozatali engedély megadását, "kivételes körülmények" feltüntetése mellett.

A gyógyszer alkalmazási előírása az EPAR (European public assessment report) részeként jelenik meg, amikor az Európai Bizottság megadta a forgalomba hozatal engedélyét.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja: Aegerion Pharmaceuticals.

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002578/smops/Positive/human_smop_000519.jsp&mid=WC0b01ac058001d127