A csecsemőkori hallásvesztés őssejtkezelése: az első, FDA által elfogadott vizsgálat

A houstoni Children's Memorial Hermann Hospital és a Cord Blood Registry® (CBR) bejelentették, hogy az FDA engedélyt adott a gyermekkori sensorineuralis hallásvesztés köldökzsinórvér-őssejtekkel történő (humán I fázisú vizsgálat) kezelésére.

A vizsgálat tudományos hátterét képezik mindazon laboratóriumi tanulmányok, eredmények, amelyek szerint a köldökzsinórvérből származó őssejtek javítják a belső fül károsodásait.

Az egy év időtartamra tervezett humán I. fázisú vizsgálatban 10 gyermek (csecsemő) kerül beválasztásra, 6 hetestől 18 hónapos korig, fennmaradó születés utáni hallásvesztés diagnózisával. Genetikai anomália ill. genetikai szindróma alapján süket gyermek nem kerül e vizsgálatba. A köldökzsinórvér őssejtekből készülő készítmény minőségéért a vizsgálat partnere a CBR őssejtbank felel.

"A kisbabák 18 hónapos korukig sajátítják el a nyelvi készségeket, ha ez addig nem történik meg, akkor hallásuk és beszédjük mindenképpen zavart szenved” – említi Dr. James Baumgartner, a University of Texas Health Science Center at Houston (UTHealth) Medical School vizsgálatvezetője.

A vizsgálatba kerülést minden esetben a szülőkkel egyeztetik, a kritériumoknak megfelelő gyermekek a Children's Memorial Hermann Hospital-ba kerülnek. Itt történnek meg az előzetes vizsgálatok: vérkép, audiológiai- és beszédvizsgálatok, és az MRI-vizsgálat, amely rávilágít a belső fül és az agy kapcsolatára.

"Jelenleg csak hallásjavító készülékek és cochleáris implantátumok állnak rendelkezésünkre a sensorineuralis hallásvesztés kezelésére” – jelzi Dr. Samer Fakhri, a Memorial Hermann-Texas Medical Center Currently sebésze, és fül-orr-gégész docense. "Reményeink szerint az őssejtkezelés új utakat nyithat meg ezen a területen.”

Az őssejtkezelés i.v. infúzió útján történik, a betegeket minden kezelés után megfigyelés céljából bent tartják a kórházban. Az 1. hónap, 6. hónap és az 1. év végén történnek a kontrollvizsgálatok, az MRI kontrollra a 6. hónapban kerül sor.

"A vizsgálat azért is izgalmas, mert az első lehetőség arra, hogy a súlyos hallásvesztést nem sebészi úton kezeljük" – említi Linda Baumgartner, a vizsgálatban részt vevő kutatóorvos. "Fontos az is, hogy az első kezelési lehetőség, amely jó esetben visszaállíthatja a normál hallás- (és beszéd-) készséget."

Miután egyre nő a koraszülöttek száma, a neonatológus több jelentős mértékű hallásvesztéses újszülöttet lát. Az USA-ban a gyermekek mintegy 15%-a szenved az alacsony- ill. magas frekvenciájú hallás csökkenésében, mindez rontja a beszédkészséget, későbbiekben pedig az iskolai beilleszkedést, a tanulást.