A Stelara a 2013-as „Év gyógyszere”

A bíráló bizottság elsősorban aszerint véleményezte a benyújtott pályázatokat, hogy a gyógyszer mennyire jelent áttörést az adott betegségcsoport kezelésében. Szintén fontos bírálati szempont volt a termék originalitása. Emellett figyelembe vette a gyógyszer alkalmazhatóságát, a betegegyüttműködést (compliance), a szerrel korábban szerzett tapasztalatokat, illetve az ár-érték arányt.

A Stelara esetében a bizottság megállapította, hogy kifejezetten originális termékről van szó. Bár a gyógyszerrel kapcsolatos tapasztalatok elsősorban a pikkelysömör betegségben állnak rendelkezésre, a bizottság hangsúlyozta, hogy a fejlesztés több irányban folytatódik, így a gyógyszert a közelmúltban pikkelysömörös ízületi gyulladás kezelésére is törzskönyvezték.

Emellett más javallati területeken is folyik klinikai fejlesztés. A bőr alá adott injekció könnyen alkalmazható, a betegek számára kényelmes beadási mód, és, összehasonlítva más, a gyulladásos betegségek kezelésére alkalmazott biologikumokkal, a költséghatékonysági adatok is kedvezőek.

A biológiai terápiák csoportjába tartozó Stelara áttörést jelent a közepes fokú vagy súlyos plakkos pikkelysömörben szenvedő betegek kezelésében. A pikkelysömör kezelésére alkalmazott más biológiai terápiákhoz hasonlóan a gyógyszer azoknál a betegeknél javallott akik más szisztémás terápiákra nem reagáltak vagy akiknél azok ellenjavalltak vagy akik azokat nem tolerálják.

A készítmény Magyarországon is elérhető a betegek számára, így e élethosszig tartó, a páciensek életminőségét jelentősen károsító betegségben a hazai biológiai terápiás paletta megegyezik a legfejlettebb országok terápiás eszköztárával.

A pikkelysömör

A pikkelysömör (psoriasis) egyike a leggyakoribb krónikus gyulladásos betegségeknek, mely nem csupán a bőrt, hanem a körmöket vagy akár az ízületeket is érintheti (1-4). Magyarországon mintegy 200 ezerre tehető a pikkelysömörös betegek száma. A betegség tünetei viszonylag korán, általában 20 és 30 éves kor között alakulnak ki. Krónikus, időnként kiújuló, rosszabbodó komplex bőrgyógyászati kórképről beszélünk, mely sajnos élethosszig tart. A betegség az orvostudomány jelen állása szerint nem gyógyítható, de a korszerű kezelésekkel hosszú távon is tünetmentesíthető lehet (1).

Pikkelysömörhöz kapcsolódó társbetegségek

A pikkelysömörös betegek az átlagpopulációnál gyakrabban szenvednek egyéb betegségekben. Ilyenek például az anyagcsere-betegségek, a cukorbetegség, a zsíranyagcsere zavarai és az elhízás (2). Mindezek növelik a szív-érrendszeri betegségek kialakulásának esélyét is. Egy súlyos pikkelysömörben szenvedő, 30 éves beteg esetében például háromszorosára nőhet a szívinfarktus kockázata. A szívinfarktus vagy agyvérzés miatti halálozás kb. 2,6-szor magasabb a fiatal koruktól gyakran kórházi kezelésre szoruló pikkelysömörben szenvedő betegeknél. A betegek élettartama akár 3-4 évvel is rövidebb lehet az átlagos populációhoz képest. (1, 2).

Pikkelysömör és az életminőség

A pikkelysömörös betegek a napjainkban egyre gyakrabban használt életminőség-mutatók tekintetében is hátrányt szenvednek. Több tanulmány alapján elmondható, hogy e betegséggel élők olyan rossznak ítélik az életminőségüket, mint a náluk élettanilag súlyosabb kórban (rákban, szívbetegségben, légzőszervi betegségekben) szenvedők (1, 2). A sokszor nagyon „látványos” bőrtünetek komoly pszichoszociális problémákat is okozhatnak.

Ezek súlyosságára utal, hogy a pikkelysömörös betegek kb. 25%-ánál jelentkezik depresszió és szorongás, a betegek 5%-át foglalkoztatja aktívan az öngyilkosság gondolata (1, 2). A betegség kihathat a társas és családi kapcsolatokra is. A betegek 40%-a a szexuális életben is nehézségekkel küzd. A negatív fizikai és érzelmi hatások befolyással lehetnek a betegek teljesítőképességére, munkavégzésére és karrier lehetőségeire is, a felmérések szerint a betegek egynegyede veszíti el állását betegsége miatt.

Betegelégedettség hagyományos kezelési eljárások esetén

A betegek sokszor elégedetlenek a jelenleg rendelkezésre álló terápiás gyakorlattal, emiatt az együttműködési készségük nem mindig optimális. A kutatások szerint csupán kb. 25%-uk elégedett teljes mértékben a korábban alkalmazott kezelés sikerével (1). Feltehetően ez áll annak hátterében, hogy a betegek mintegy fele nem tartja be maradéktalanul a terápiás előírásokat.

A páciensek tartanak a káros mellékhatások bekövetkeztétől. Sajnos gyakran hiányzik az érdemi orvos-beteg kommunikáció, így a betegek nem rendelkeznek elegendő információval helyzetükről, lehetőségeikről (1) és komoly igényük van a hatékony, biztonságos és a gyakorlatban könnyebben kivitelezhető terápiákra.

Biológiai terápiák a psoriasis kezelésére

Az utóbbi években a bőrgyógyászati alapkutatások rohamos fejlődése következtében sikerült azonosítani számos, a betegség kialakulására hajlamosító örökletes tényezőt, a kóros immunológiai folyamat jobb megismerése pedig lehetővé tette a korábbiaknál hatásosabb, célzott kezelések bevezetését. A psoriasis kezelésében az úgynevezett "biológiai terápiák" komoly áttörést hoztak. Ezen kezelések lényege, hogy célzottan gátolják a betegség kialakulásáért felelős, a szervezetben termelődő biológiai anyagokat (3, 4).

A biológiai hatóanyagok biotechnológiai úton előállított fehérjetermészetű molekulák, legtöbbször ellenanyagok, a betegség kialakulásáért felelős gyulladáskeltő hatású molekulákat gátolják (3, 4). E szereket az orvostudomány számtalan területén alkalmazzák: onkológiában, belgyógyászatban, reumatológiában, ideggyógyászatban, stb.

A Stelara negyedéves gyakorisággal történő adagolása (5) kedvező a betegek számára, mivel a kezelés miatt évente csupán négy napot kell járóbeteg szakellátáson tölteniük. Ez a tény jelentősen javíthatja a betegek kezeléssel való együttműködési hajlandóságát.

A biológiai hatóanyagokkal végzett terápiák hatásos kezelési módot jelenthetnek olyan betegek számára is, akik a korábbi, hagyományos kezeléssel nem voltak tünetmentesíthetők.

Magyarországon a közepes fokú vagy súlyos plakkos psoriasisban szenvedő betegek biológiai terápiákkal való kezelése a társadalombiztosítás által támogatott módon, kijelölt psoriasis centrumokban zajlik biológiai terápiák alkalmazásában jártas bőrgyógyász szakorvosok felügyelete mellett. Magyarországi bevezetése óta számos beteg kezelése indult el Stelara-val, a tapasztalatok alapján egyértelműen kijelenthető, hogy a gyógyszer a betegek életminőségét alapvetően megváltoztató új lehetőséget nyújt a közepes fokú vagy súlyos plakkos psoriasisban szenvedő betegek számára.

PHHU/STE/0414/0003

Hivatkozások:

1. Pathirana D., et al.: Európai S3-irányelvek a psoriasis vulgaris szisztémás kezeléséről. JEADV 2009; 23 (Suppl. 2): 5-70. Elérhető a Magyar Dermatológiai Társulat honlapján (http://www.derma.hu/info.aspx?sp=9)

2. Bőr- es nemibetegségek Szakmai Kollégiuma: A psoriasis vulgaris helyi kezelése / Szakmai Irányelv; 2011; elérhető a Magyar Dermatológiai Társulat honlapján (http://www.derma.hu/info.aspx?sp=9)

3. Bőr- es nemibetegségek Szakmai Kollégiuma: A psoriasis vulgaris biológiai kezelése / Szakmai Irányelv; 2011; elérhető a Magyar Dermatológiai Társulat honlapján (http://www.derma.hu/info.aspx?sp=9)

4. Országos Egészségbiztosítási Pénztár: A plakkos psoriasis diagnosztikájának és kezelésének finanszírozási protokollja (eljárásrend); 2013 június 26.; elérhető: http://www.oep.hu/portal/page?_pageid=35,57132936&_dad=portal&_schema=PORTAL

5. Stelara (usztekinumab) hatályos európai alkalmazási előírás; elérhető: http://www.ema.europa.eu/ema/