Az EMA frissíti a daganatellenes gyógyszerek értékelésével kapcsolatos ajánlását

Az Európai Gyógyszerügynökség befejezte a daganatellenes készítmények értékelésére vonatkozó guideline-jának revizióját. Az új változatban többek között szerepel majd a biomarkerek alkalmazása a gyógyszerfejlesztésben, a gyógyszerkombinációkkal végzett vizsgálatok, és a megerősítő klinikai vizsgálati végpontok kiválasztásának szempontjai.

Az EMA felel az Európai Unióban az új daganatellenes gyógyszerek klinikai vizsgálatainak értékeléséért. Az újonnan kidolgozott ajánlás a rákellenes gyógyszerterápia valamennyi humán klinikai fázisával kapcsolatos irányelveket tartalmazza majd.

A hagyományos célkitűzések mellett (megfelelő dózisok, terápiás rezsimek) az ajánlás felhívja a figyelmet a gyógyszerfejlesztés során a megfelelő target-betegpopuláció megtalálásának fontosságára. A revideált ajánlás leírja a biomarkerek alkalmazását a preklinikai és klinikai fejlesztés során, mely támogatást nyújt azon betegek feltalálásában, akik nagy valószínűséggel reagálni fognak egy új gyógyszerrel történő kezelésre.

A megerősítő (confirmatory) vizsgálatok hivatottak igazolni, hogy egy gyógyszerjelölt valóban rendelkezik klinikai hatékonysággal, alkalmazása előnyös a beteg számára. Klinikai és metodológiai szempontból az az összesített túlélés növekedése, emelkedése a legfontosabb kimenetele egy klinikai gyógyszervizsgálatnak. A prolongált, progressziómentes- és a betegségmentes túlélés a beteg számára fontos fogalmak. Az ajánlás leírja a megerősítő klinikai vizsgálatokban a megfelelő végpontok kiválasztásának mikéntjét is.

Az irányelvhez két függelék csatlakozik: megerősítő vizsgálatok esetén metodológiai szempontok a progressziómentes túlélés értékeléséhez, valamint speciális szempontok néhány daganattípus

klinikai vizsgálataihoz: NSCLC, prostatatumor, CML, myelodysplasiás syndroma, valamint haemopoietikus őssejt-transplantatio esetén.

A felújított ajánlás 2013 július 1-jén lép hatályba.