Az EMA jóváhagyta egy új gyógyszer bevezetését a cystás fibrosis kezelésére

Október 18-án az EMA CHMP testülete (Humán Alkalmazásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottsága) jóváhagyta a Bronchitol 40 mg inhalációs por forgalomba hozatali engedélykérelmét. A készítmény indikációja felnőtt betegek cystás fibrosisának kiegészítő kezelése az alkalmazott standard terápia mellett. A Bronchitol korábban árva gyógyszerként került törzskönyvezésre. A forgalomba hozatali engedély tulajdonosa a Pharmaxis Pharmaceuticals Ltd.

A Bronchitol hatónyaga a mannitol, amely hyperosmolaris szer (ATC kódja R05CB16), megváltoztatja a bronchus nyák viscoleasticus sajátságait, növeli a periciliaris folyadékréteg hidráltságát, ily módon hozzájárul a mucociliaris clearance növeléséhez, a letapadt secretum könnyebben távozhat.

A Bronchitol terápiás előnye a tüdőfunkció javítása. Bár a FEV1 érték abszolút értelmű javulás a csak 2-3%-os, és a klinikai javulás megítélése sem egyszerű, mégis mondhatjuk, hogy már egy csekélyebb előnyös hatás is releváns lehet, mert nem romlik a FEV1, a betegség előrehaladásával. Gyakoribb mellékhatásként köhögést észleltek, a készítmény bronchospasmust és hemoptysist okozhat.

A forgalomba hozatali engedély megadása mellett az EMA felszólította a céget a farmakovigilanciával kapcsolatos terv benyújtására.

Az elfogadott indikáció: a Bronchitol a cystás fibrosis kiegészítő kezelésére javallt, 18 éves kor felett, az alkalmazott standard terápia mellett. A Bronchitol terápia megkezdését csak orvosi felügyelet és gondos monitorozás mellett lehet alkalmazni, spirometriás, oxigén saturatiós (SpO2) vizsgálat mellett, és figyelni az acut bronchospasmus veszélyére: megfelelő resuscitatiós eszközök kell rendelkezésre álljanak. 6-18 éves kor között a készítmény alkalmazásával nincsenek hatékonysági és gyógyszerbiztonsági adatok, ezért nem alkalmazható.

A részletes gyógyszeralkalmazási előírás az EPAR-ban fog megjelenni, az EU minden hivatalos nyelvén. A CHMP Bizottság , a gyógyszer minőségi, hatásossági és gyógyszerbiztonsági adatai alapján előnyösnek ítélte meg a Bronchitol alkalmazását, ezért adta meg a forgalomba hozatal engedélyét.