Az FDA ajánlása a betegágy mellett alkalmazott (gyógyszermonitoring) eszközök fejlesztésével kapcsolatosan

Egy példa: kimutatható, hogy egy beteg számára hasznos avagy káros az ún. génampilifikáció jelensége, vagy a fehérje over-expresszió. Ezek ismeretében megjósolható a gyógyszerhatás, tehát hogy inkább a fő hatás érvényesül – vagy inkább a káros, mellékhatások. Az FDA 1998-ban hagyta jóvá a Herceptin (trastuzumab) alkalmazását emlőrák esetén, a gyógyszer pontosan e két sajátság esetén alkalmazandó: HER2-génamplifikáció, ill. HER2 fehérje-over-expresszió. A gyógyszer szedése mellett alkalmazott diagnosztikum mára rutin eszközzé vált: az emlőrákos betegeken meghatározzák, adható-e egyáltalán számukra a Herceptin-kezelés.

"Ajánlásunk célja az innovatív, új (célzott) gyógyszeres kezelések támogatása, a hozzájuk kapcsoldó diagnosztikus eszközök segítségével. A gyártók, kutatók számára pedig javítaná egyes gyógyszerjelöltek hatásosságának megítélhetőségét." – említi Dr. Jeffrey Shuren, M.D., az FDA’s Center for Devices and Radiological Health divíziójának igazgatója.

Az ajánlási javaslat további tartalmából:

• Az FDA definiálja benne a betegágy melletti diagnosztikum, diagnosztikus eszköz fogalmát,

• Már a kutatás korai fázisában együttműködést javasol (és tételez fel) a kutató- és gyártó intézetek, cégek, valamint az FDA között, melynek célja hogy a hatóság már a fejlesztés idején kifejtse véleményét, nézeteit,

• Megállapítsa, melyek azok a terápiák, amikor az FDA célzott kezelést ajánl – még betegágy melletti diagnosztikum hiányában is.

• Ez utóbbi azért is igen fontos szempont, mert számos esetben súlyos, vagy akár az életet veszélyeztető állapotok kezeléséről van szó, amelyekre (jelenleg) nincsen, vagy nem kielégítő terápiák állnak csak rendelkezésre, és tudott, hogy egy újabban felmerülő szer hatása, előnyei meghaladják a várható kockázatokat. Még akkor is, ha adott pillanatban nem rendelhető mellé a betegágy melletti diagnosztikum, a monitoring, csak későbben.

További információ:

Draft Guidance: In Vitro Companion Diagnostic Devices

FDA Basics Video: Alberto Gutierrez Interviewed on Diagnostic Tests and Personalized Medicine (video)