Az FDA új parenterális gyógyszerkészítményt hagyott jóvá a homozigóta familiaris hypercholesterinaemia kezelésére

Az amerikai gyógyszerügynökség a napokban hagyta jóvá a Kynamro (mipomersen sodium) injekció forgalomba hozatalának engedélykérelmét a ritka kórképnek számító homozigóta familiaris hypercholesterinaemia (HoFH) kezelésére. A készítmény alkalmazása csökkenti az LDL-C, az apolipoprotein B, az össz-koleszterin, és a non HDL-C szinteket.

A HoFH örökletes ritka betegség, az USA-ban gyakorisága kb. 1:1 millió, jellemzője, hogy a szervezet nem képes az LDL-C eltávolítására, tehát a vérben magas marad az LDL-C szintje. Ilyen esetekben akár 30 éves kor alatt (!) előfordulhat szívroham, halálozás. A Kynamro árva gyógyszer minősítést kapott, ami általában az 1:200.000 gyakoriság alatti kórképek esetén történik. Tavaly decemberben az FDA jóváhagyta a Juxtapid (lomitapide) forgalomba hozatalát, melynek hatása szintén az LDL-C, az össze-koleszterin, az apolipoprotein B, és a non HDL-C csökkentése HoFH-s betegeken.

"A Kynamro parenterális szer, heti egyszeri alkalmazással, egyéb lipidszint-csökkentők és megfelelő diéta mellett" – említi Dr. Eric Colman, az FDA Division of Metabolism and Endocrinology Products divíziójának igazgatója.

Klinikai alkalmazás: a Kynamro hatását és biztonságosságát egy klinikai vizsgálatban, 51 betegen elemezték HoFH diagnózis mellett. Az LDL-C-szint átlagosan mintegy 25%-kal csökkent a vizsgálat első 26 hetében. A Kynamro alkalmazási előírásában a figyelmeztetésben szerepel a súlyos májtoxicitás veszélye, mivel májenzim-eltéréseket okozhat és zsírfelhalmozódást a májban. Krónikus alkalmazása progresszív májbetegséghez vezethet.

Mellékhatások: helyi reakciók az injekció beadásának helyén, influenzaszerű tünetek, nausea, fejfájás, májenzim-emelkedés (se-transzaminázok).

Az FDA négy posztmarketing vizsgálatot írt elő a Kynamro-t illetően: 1. szenzitív assay double-stranded (ds-)DNS-sel 2. ds-DNS antitestek jelenlétének vizsgálata, 3. HoFH betegek hosszú távú nyilvántartása – a Kynamro hossz távú biztonságosságának meghatározására, 4. farmakovigilancia-vizsgálat a Kynamro alkalmazásával kapcsolatos malignitások, immun-mediált reakciók, és májműködési zavarok tisztázására.

Gyártó/forgalmazó: Genzyme Corp.,(Cambridge, Massachussetts)