Carfilzomib: új gyógyszer a relaptáló és refrakter myeloma multiplex kezelésében

Az Onyx Pharmaceuticals, Inc. bejelentette, hogy az FDA értékelésre elfogadta a carfilzomib törzskönyvezési kérelmét (NDA) a fent megjelölt indikáció tekintetében. Az FDA 2012. július 27-ei határidővel vállalta a törzskönyvi dosszié komplett értékelését.

Az NDA dokumentum kísérőlevelében az FDA megfogalmazta javaslatát a benyújtó cég felé: a hatóság által működtetett Oncology Drug Advisory Committee specifikálta a humán III fázisú klinikai vizsgálatot, a gyorsított törzskönyvezés céljából. Az eljárás arra irányul, hogy részben az előírt klinikai vizsgálatból származó adatok, részben pedig az NDA keretében benyújtott adatok elegendőek lehessenek a gyógyszer törzskönyvezéséhez, a hatás/biztonságosság arányának mérlegeléséhez. Az indikáció ugyanis jelenleg egy ún. egykarú vizsgálat eredményein alapul.

"Célunk egy ígéretes új terápiás lehetőség elérése, ez pedig a relaptáló és terápiarefrekter myeloma multiplexes (MM) betegek kezelésének mielőbbi megoldása" – említi Dr. Ted W. Love, M.D., az Onyx Pharmaceuticals tudományos és kutatási igazgatóhelyettese. "Elkötelezetten dolgozunk ezen cél elérésén, közösen az FDA-val."

A korábbi vizsgálat néhány részlete

Az NDA dokumentum benyújtása egy egykarú, fázis IIB-vizsgálaton alapult. Ebben 266, súlyos állapotú, és legalább két előzetes terápián már átesett beteg vett részt (előzetes gyógyszerelés: bortezomib, thalidomide ill. lenalidomide.) Refrakter betegségnek tekintették, ha a MM <25%-ban reagált a kezelésre, vagy progrediált a kezelést követő 60 napon belül. Az elsődleges végpontot a betegek általános javulása, a terápiás válasz jelentette. Másodlagos végpontként értékelték a klinikai hatékonyságot, a túlélést, a progresszióig eltelt időszakot, a progressziómentes túlélést, és a gyógyszerbiztonságot. Az NDA benyújtási anyagában összesen 526 myeloma multiplexes beteg adatai szerepeltek.

A carfilzomib klinikai fejlesztési programja

A carfilzomibbal jelenleg is végeznek vizsgálatokat monoterápiában, ill. kombniáció részeként, pl.:

• A humán III fázisú, ASPIRE nevű vizsgálatban lenalidomide és kis dózisú dexametasone mellett folyik az értékelés, az egyik betegcsoport csak e két szert, a másik betegcsoport + carfilzomibot is kap.

• A humán III. fázisú FOCUS vizsgálat az európai törzskönyvezés céljára készül, carfilzomib monoterápia adásával a fent bemutatott indikációban, korábban 2-3 sikertelen célzott terápiát követően.

• Kiterjesztett betegbevonási program, amelyben az amerikai Multiple Myeloma Research Foundation keresi meg az e terápiára alkalmas betegeket, akik számára már nincsen más terápiás alternatíva.