A Leigh-szindróma gyermekkorban jelentkező, progresszív mitokondriális betegség, melyre jelenleg nincs oki terápia. Új kutatási eredmények szerint a szildenafil ígéretes gyógyszerjelölt lehet.
Egy retrospektív, több mint 11.000 ALS-betegen végzett vizsgálatban egyes gyógyszercsoportok szedése hosszabb túléléssel mutatott összefüggést.