EMA 2014: rekordmennyiségű új gyógyszer - a ritka betegségek ellen is

Ezek között jelentős helyet foglal el a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére alkalmazható első gyógyszer a Translarna, valamint a Scenesse, amely az erythropoietikus protoporphyria terápiájára alkalmazható.

Az elmúlt évben jelent meg az első őssejten alapuló terápiás fegyverünk, a Holoclar nevű árva gyógyszer, az ún. limbalis őssejthiány kezelésére, az egy ritka szembetegség, amely vaksághoz vezethet.

E gyógyszerek esetében speciális törzskönyvezési eljárást alkalmaztak: feltételes forgalomba hozatal a Translarna és Holoclar esetén, különös körülmények indokolta eljárás a Scenesse esetében. Ezen eljárási mechanizmusok jelentősége, hogy felgyorsítsák a gyógyszerek elérhetőségét olyan esetekben, amikor adott területen nem voltak korábban terápiás lehetőségek.

8 gyógyszer jelent meg a daganatterápia területén, melyek közül a Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro és Cyramza ritka, és nehezen kezelhető carcinomák terápiájára alkalmazható. Megjelent egy új gyógyszer (Mekinist) a specifikus mutációval járó melanoma célzott kezelésére.

Általában is mondható, hogy az új aktív hatóanyagok száma nőtt a 2014-es évben. Minden második gyógyszer olyan hatóanyaggal bír, amely korábban egyáltalán nem szerepelt még a klinikai gyakorlatban. E gyógyszerek jelentőségét növeli a tény, hogy korábban nem kezelhető betegségekben alkalmazhatóak.

Az elmúlt évben az EMA nagyobb tudományos támogatást biztosított a kutatás-fejlesztés korai fázisaiban lévő gyógyszer/jelöltek számára is. A hatóságnál jelentkező 7/10 gyógyszercég részesült az EMA testületeinek tudományos tanácsadásában, és ez a szám az innovatív gyógyszerek esetén 4/5 céget, azaz a jelentkező cégek 80%-át jelenti. Ez igen jelentős előrelépés az előző (2013-as) évhez képest, amikor csak a jelentkező cégek mintegy 50%-a részesült tudományos támogatásban, tanácsadásban.

Jelentősen megnőtt a tavalyi évben a krónikus HCV ellen alkalmazható új szerek száma. Az EMA tudományos bizottsága (CHMP) ez esetben felgyorsított értékelési eljárásokat alkalmazott, hogy a betegek számára hamarabb legyenek elérhetőek az újtípusú terápiás készítmények a krónikus HCV-fertőzés kezelésére.

Érdekes fejlemény az ún. PUMA (pediatric-use marketing authorisation) eljárás alkalmazása, amely a tavalyi évben a Hemangiol számára biztosított gyermekgyógyászati indikációt proliferáló infantilis haemangioma esetén. A PUMA lényege, hogy már törzskönyvezett, bevezetett gyógyszerek esetén alkalmazható, amelyek már szabadalmilag nem védettek, de specifikusan (csak) pediátriai alkalmazást nyernek. További ösztönzés érdekében a PUMA eljárást követően e gyógyszerek 10 éves gyógyszerpiaci védelmet élveznek.

A fentiek közül minden gyógyszer esetében alkalmazásra kerül az ún. Kockázatkezelési terv (RMP), amelyet az EMA farmakovigilanciával foglalkozó bizottsága (PRAC) fogad el és értékel. Ennek lényeg, hogy a gyógyszerbiztonságot adott új gyógyszer esetén annak teljes életciklusa során figyelni és elemezni kell, ha nemvárt esemény következik be, megtenni a szükséges hatósági intézkedést (figyelmeztetés, forgalomból kivonás stb.)

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2015/01/news_detail_002247.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1