EMA: alkalmazható-e placebo SM-gyógyszerek klinikai vizsgálatakor?

Az EMA ajánlása szerint a placebo alkalmazható mint kontroll-készítmény az SM betegségmódosító szerek vizsgálataiban (szuperioritás-vizsgálatok). Hozzáteszi még, hogy figyelembe kell venni az akut relapszusokat és a stabil fogyatékosság kompenzálására irányuló törekvést. A hatás/biztonságosság igazolására szánt placebo-kontrollált vizsgálatokat az alapvető emberi jogok szempontjából is meg kell vizsgálni.

A Helsinki Deklaráció leszögezi, hogy palcebo csak akkor alkalmazható klinikai vizsgálatokban, ha ha nincsen igazoltan hatásos kezelés, vagy ha a tudományos metodológia "kényszeríti ki" ezt a lépést, azaz szükséges, illetőleg maga a placebo-kezelés sem kockázatot, sem visszafordíthatatlan károsodást nem jelent és nem okoz a beteg számára.

SM esetében a placebo-kontrollált vizsgálatok értéke betegségmódosító terápiák alkalmazásakor már tisztázásra került. A nemzetközi szakmai konszenzus szerint relaptáló SM esetén etikailag nem indokolt a hosszú távú placebo-kontrollált vizsgálatok végzése, mivel számos hatásos terápiás lehetőséggel bírunk. Relaptáló SM-ben a rövid távú vizsgálatokban indokolt lehet a placebo alkalmazása, ha a tudományos metodológia ezt megkívánja.

Primer progresszív- (PPMS) illetve szekunder progresszív SM (SPMS) esetén nem rendelkezünk hatások gyógyszeres terápiával, így e terület gyógyszerfejlesztésekor a placebo alkalmazása még indokolt lehet. E vizsgálatok tervezésekor a placebo úgy tekinthető, mint kontroll- vagy referencia-kar, amikor a nyilvánvalóan stabil reziduális károsodás, vagy az akut relapszus kezelése a kérdés, ezek tartamának csökkentése, a tünetek mérséklése és a következmények lehetséges megelőzése.

A javaslatok a placebo alkalmazásának további szigorítása felé mutatnak relaptáló SM esetében még rövid távon is. Aktív kontroll készítmények alkalmazása szükséges az immunmodulátorokkal elért/elérendő betegségmódosítás igazolására. A placebo-kontroll a továbbiakban szuperioritási vizsgálatokban maradhat meg, ahol a cél a fent idézett SPMS és PPMS kórformák lassítása, megelőzése.

forrás:

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/events/2013/06/event_detail_000724.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c3