EMA: új gyógyszer a cystás fibrosis és társuló Pseudomonas-fertőzés kezelésére

Az új készítmény a Tobi Podhaler, melynek hatóanyaga a tobramycin. Kiszerelése 28 mg hatóanyagtartalmú porkapszula, amelyet inhaler (ún. podhaler) segítségével porlaszt a beteg.

Mi a gyógyszer javallata?

A Tobi Podhaler felnőtt- és 6 év feletti gyermekbetegeken alkalmazható, krónikus pulmonalis infekciók kezelésére, amelyeket felnőttkorban a P. aeruginosa okoz, gyermekkorban pedig a cystás fibrosishoz társuló gyakori pseudomonas fertőzés.

Mivel a fent deifiniált betegségek ritka betegségeknek minősülnek, ezért a Tobi Podhaler az árva gyógyszer kategóriába került besorolásra. A készítmény vényköteles.

Hogyan kell alkalmazni a Tobi Podhalert?

A gyógyszer az ún. Podhaler adagoló eszközzel kerül alkalmazásra. A porkapszulákat be kell helyezni a Podhalerbe, és a megnyomás révén szétporított hatóanyagot inhalálni. A kapszulák közvetlen lenyelése tilos! A javasolt napi dózis: 2x4 porkapszula (lehetőleg 12 óránként), 4 héten át, ezt követően 4 hét kezelési szünet, majd ismétlendő. Ezt a kezelési sémát kell követni mindaddig, ameddig a kezelőorvos másképp nem rendeli. Amennyiben a tüdőt érintő fertőzés rosszabbodik, az orvos más kezelést ír elő, illetve a Tobi Podhaler mellett más gyógyszert is rendel.

Mi a hatás lényege?

A tobramycin hatóanyag az aminoglikozid antibiotikum-csoport tagja, Elsősorban a fehérjeszintézis gátlásán keresztül fejti ki hatását, amelynek következtében megváltozik a baktérium-sejtmembrán permeabilitása, a sejtfal progresszív módon károsodik, majd végül sejthalál következik be.

A gyógyszer porlasztásra alkalmazott oldat formájában már forgalomba került a fent megjelölt indikációkban. A Tobi Podhaler technológia kidolgozása a betegek kényelmét szolgálja, és a jobb beteg-compliance elérését.

Klinikai eredmények

Cystás fibrosisos betegek pulmonalis infekcióiban vizsgálták a Tobi Podhaler klinikai hatását, P. aeruginosa fertőzés esetén. Az egyik vizsgálatban 102 betegen, (6-21 év) a Tobi Podhaler adását placebo kontrollcsoporttal vetették össze, a másik vizsgálatban pedig 553, főként felnőtt betegen, Tobi porlasztásra szánt oldattal. A vizsgálatok 24 hétig tartottak (3 kezelési ciklus). Legjellemzőbb paraméterként a FEV1 légzésfunkciós érték változását figyelték az 1. kezelési ciklus végén az első vizsgálatban, illetve a 3. kezelési ciklus végén a 2. vizsgálatban.

Az eredmények szerint a Tobi Podhaler cystás fibrosisban kialakuló pulmonalis P. aeruginosa fertőzés esetén hatékonyabb volt a placebonál. Már 4 hét után javult a FEV1 érték: aktív gyógyszer mellett 13,2%-kal, míg placebo mellett 0,6%-kal. A vizsgálat 2-3. ciklusában placeboról aktív kezelésre átállított betegek esetén a FEV1 értékek hasonló javulását tapasztalták. A Tobi Podhaler és Tobi porlasztott oldat hatása három kezelési ciklus után hasonlónak mutatkozott.

Milyen mellékhatások várhatóak?

Leggyakoribbak (1-10%): haemoptysis, dyspnoe, dysphonia, rekedtség, improduktív és produktív köhögés, oropharyngealis fájdalom, láz.

Ellenjavallat

A Tobi Podhaler nem alkalmazható a tobramycinre, bármely aminoglikozidra, illetve a készítmény bármely segédanyagára túlérzékeny beteg esetén.

Összefoglalás

Fentiek alapján az EMA CHMP Bizottsága határozata szerint a Tobi Podhaler alkalmazásának előnyei meghaladják a gyógyszeradás kockázatait, a gyógyszer hatékony a cystás fibrosisos betegek pulmonalis infekcióinak kezelésében, ezért a Bizottság javasolta a készítmény forgalomba hozatali engedélyének megadását.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja: Novartis Europharm Limited.