FDA: az első, köldökzsinórvérből származó gyógyszerkészítmény

Az USA élelmiszer- és gyógyszerhatósága, az FDA engedélyezte a Hemacord, az első, köldökzsinórvérből származó, hematopoieticus progenitor sejt-készítmény forgalomba hozatalát.

A Hemacord javallata: vérképzőrendszeri betegségek, ahol hematopoieticus őssejt transzplantáció szükséges, pl.: hematológiai eredetű daganatos betegségek, öröklött metabolikus és immunrendszeri kórképek.

“A köldökzsinóvérből származó progenitor sejt terápia alkalmasint életmentő kezelés is lehet ezen betegek számára” – említi Dr. Karen Midthun, az FDA Center for Biologics Evaluation and Research igazgatója.

A Hemacord humán köldökzsinórvérből származó, hematopoieticus progenitor sejteket (HPCs) tartalmaz. Transzplantációk esetén ez az egyik HPCs-forrás, a másik kettő a csontvelő, és a perifériás vér. A sejteket infúzió útján juttatják a betegbe, a csontvelőbe eljutó sejtek osztódásnak, érésnek indulnak. Az érett sejtek eljutnak a véráramba, részben vagy egészben helyreállítanak számos károsodott sejtműködést, az immunrendszeri funkciót is beleértve.

Az FDA e tárgyban, tehát a köldökzsinórvérből származó készítmények témakörében fejlesztő cégek számára már 2009-ben kiadott egy útmutatást: “Guidance for Industry: Minimally Manipulated, Unrelated Allogeneic Placental/Umbilical Cord Blood Intended for Hematopoietic Reconstitution for Specified Indications” címmel.

Az FDA kétéves időszakot szabott meg arra, hogy a fenti témában a fejlesztő cégek új termékekre vonatkozó (IND), vagy licenc-engedélyezéssel kapcsolatos beadványaikat benyújthassák, ez az időszak most, október hónapban járt le.

A Hemacord engedélyezése a megfelelő hatásossági és gyógyszerbiztonsági adatok alapján történt, így valóban ez az első, köldökzsinórvérből származó, forgalomba kerülő gyógyszerkészítmény.

A Hemacord alkalmazási előírásában szereplő figyelmeztetésben leírásra került a Graft Versus Host betegség (GVHD), az engraftment syndroma, a graft kilökődés, és az infúziós reakciók veszélye, melyek közül bármelyik fatális következményekkel járhat. A Hemacord kezelésben részesülő beteget gondosan kell monitorozni. A kezelést, a kockázat/terápiás előny értékelését és a készítmény adagolását csak a hematopoieticus őssejt-transzplantációban jártas szakorvos végezheti.

A Hemacord infúzió USA-beli gyártója a New York Blood Center, Inc.