Február 28: A Ritka Betegségek Világnapja – az EMA üzenete

Az Európai Gyógyszerügynökség támogatja a világnapot, mely minden év február hónapjának utolsó napján kerül megrendezésre.

2008-ban indult a kezdeményezés, a fő cél a figyelemfelhívás a ritka kórképek fontosságára, azok kezelésére, és a betegek érdekeinek képviseletére. A világnap koordinátora a European Organisation for Rare Diseases (EURORDIS).

Idén a világnap fő témája: "ritka betegségek – határok nélkül". Célkitűzés a tudásbázis, a munkák, tevékenységek nemzetközi összehangolása, a több, mint 6000 jelenleg ismert ritka betegséggel kapcsolatos ismereteket illetően.

Az EMA szerepe

Az EU területén mintegy 30 millióra tehető a ritka betegségben szenvedőek száma. Az EU támogatja a gyártó/forgalmazó cégek árva gyógyszer-fejlesztését (ezek az 5:10.000 alatti gyakoriságú betegségek a populációban). A támogatás formái: csökkentett regisztrációs díj, tudományos tanácsadás, a már bejelentett góygyszerek piaci védelme.

Az EMA feladata igen fontos, ugyanis e készítmények fejlesztésében és törzskönyvezésében központi szerephez jut: az Európai Bizottság javasolja adott gyógyszer esetén az árva gyógyszer státuszt (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP), és a gyógyszerértékelést is az EMA centralizáltan folytatja le (a CHMP Bizottság keretében), nem pedig nem az egyes tagországok szintjén zajlik.

Napjainkig az Európai Bizottság több, mint 1000 gyógyszernek adott árva gyógyszer megjelölést, és 69 készítményt törzskönyvezett ebben a státuszban.

A gyógyszerfejlesztés támogatása

Az EMA jelenleg vizsgálja, hogyan lehet az árva gyógyszerek fejlesztését hatékonyabban támogatni, a folyamatokat felgyorsítani.

Ami e kérdéskörben igazán fontos, az eddig nem kezelhető betegségek, az "elhanyagolt" betegségek, a ritka betegségek lehetséges bevonása a gyógyszeres terápiák körébe.

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2013/02/news_detail_001728.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1