Fejlett gyógyszerterápia (advanced therapy medicines)
Ez az elnevezés fedi a génterápiás ill. sejtterápiás gyógyszerkészítményeket, melyek új terápiás megközelítést jelentenek számos betegség esetén.
A fejlett gyógyszerterápia készítményei eltérnek a "hagyományos" gyógyszerektől, melyek kémiai vegyületeken, ill. proteineken alapulnak.
Főbb csoportjaik:
• Génterápia: terápiás hatással bíró gének, melyek a sejtekbe rekombináns génekként kerülnek bejuttatásra, számos genetikai betegség, daganatos betegség és krónikus betegség kezelésében alkalmazhatóak. A rekombináns gén a DNS-ből származik, több forrásból kerül egyesítésre.
• Szomatikus sejtterápia: sejt- ill. szövettartalmú készítmények, melyek biológiai sajátságai manipuláció útján megváltoztak. Egyes betegségek megelőzésére ill. kezelésére alkalmasak.
• Biológiai mérnöki úton készült gyógyszerek (tissue engineering): módosított sejt- ill. szövettartalmú készítmények, szövetek "hibáinak" javítására, regenerálására, ill a szövetek helyettesítésére alkalmazhatóak.
• Kombinált fejlett gyógyszerterápiás készítmények: több metodika egyesítése révén készült, integrált szerek, pl. biodegradábilis mátrixba ágyazott sejtekkel folytatott terápia.
Az EU szabályozási elvei
2008 decemberében lépett hatályba a vonatkozó szabályozás, mely meghatározza mit nevezünk fejlett gyógyszerterápiás készítménynek, leírja azok forgalomba hozatali engedélyezésének, felülvizsgálatának és monitorozásának alapelveit a hatásos és biztonságos gyógyszeralkalmazást illetően. A szabályozás incentivákat tartalmaz a fejlett gyógyszerterápia kutatás-fejlesztését illetően, hatósági díjcsökkentéssel támogatja a tudományos tanácsadást, és a forgalomba hozatali engedélykérelmek benyújtását.
Az EMA szerepe
Minden fejlett gyógyszerterápiás készítmény törzskönyvezése és forgalomba hozatala az EU-ban centrális törzskönyvezés útján zajlik. Így egyszeri gyógyszerértékelési és forgalomba hozatali eljárás szükséges csak.
Mint minden gyógyszer esetén, az EMA folyamatosan ellenőrzi a forgalomban lévő fejlett gyógyszerterápiás készítmények hatásosságát és biztonságosságát. Egyben tudományos támogatásban részesíti a gyártó cégek ezirányú aktivitását a gyógyszerbiztonságot illetően.
Fejlett Gyógyszerterápiás Bizottság (CAT)
Az EMA-n belül működő testület feladata megfelelő szakértők bevonása révén e készítmények tudományos értékelése.
A gyógyszerértékelés idején a CAT előzetes véleményt ad a fejlett gyógyszerterápiás készítmény minőségét, biztonságosságát és hatásosságát illetően. Ez megküldi a CHMP Bizottságnak (Humán Alkalmazásra Szánt Készítmények Bizottsága). A CAT véleménye alapján a CHMP javaslatot tesz az Európai Bizottság felé. A Bizottság fentiek alapján megadhatja – illetve visszavonhatja egy adott készítmény forgalomba hozatalának engedélyét.
A CAT további feladatai:
• Javaslatokat tesz a fejlett gyógyszerterápiás készítmény besorolását illetően,
• Tanulmányozza a kisebb cégek által fejlesztett készítmények előállítását és vizsgálatait illető adatokat,
• Hozzájárul az e készítmények fejlesztését támogató (tudományos, gazdasági) környezet kialakításához,
• Az Európai Bizottság kérésére tudományos tanácsadást és szakértelmet biztosít az innovatív gyógyszerek fejlesztése céljából.
További információ:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/special_topics/general/general_content_000504.jsp&mid=WC0b01ac058050f347
