Új hemofíliaellenes készítményt engedélyezett az EMA

A szerzett hemofília egy ritka véralvadási rendellenesség, amikor a VIII-as faktor normál génjeivel rendelkező betegek gátló hatású saját antitesteket termelnek a VIII-as faktor ellen. Ezek a saját antitestek semlegesítik a keringésben lévő humán VIII-as faktort, VIII-as faktor hiányt idézve elő. A keringésben lévő, VIII-as faktort megcélzó antitestek minimálisan vagy egyáltalán nem lépnek  keresztreakcióba az Obizur-ral. Az Obizur átmenetileg helyettesíti a hatékony haemostasishoz szükséges, gátolt endogén VIII-as faktort.

A humán VIII-as faktor ellen autoimmun gátló antitesteket termelő, szerzett hemofíliás betegek súlyos vérzéses epizódjainak kezelésében az Obizur hatásosságát és biztonságosságát egy prospektív, nem randomizált, nyílt vizsgálat során értékelték 28 alany (18 europid, 6 negrid és 4 mongoloid) bevonásával. A vizsgálatban olyan alanyok is részt vettek, akiknél életveszélyes és/vagy végtagot veszélyeztető, hospitalizációt igénylő vérzés állt fenn. Pozitív válasz a betegek 95%-ánál (20/19) volt megfigyelhető 8 óra után, illetve 100%-ánál (18/18) 16 óra után. Összesen 28-ból 24 esetben (86%) sikerült kontrollálni (megoldani) a kezdeti vérzési epizódot. Azoknál a betegeknél, akik az OBIZUR-t elsővonalbeli kezelésként kapták, vagyis közvetlenül az első Obizur-kezelés előtt nem használtak vérzésellenes szereket,  17-ből 16 (94%) esetben jelentettek eredményes kimenetelű kezelést. Tizenegy beteg esetében jelentették, hogy vérzésellenes szereket (például rFVIIa, aktivált prothrombin komplex koncentrátum, tranexámsav) kaptak az első OBIZUR-kezelés előtt. Ezen 11 betegből nyolc (73%) esetében járt végül sikerrel a kezelés.

Az Ügynökséghez tartozó emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) megállapította, hogy az Obizur alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszer EU-ban való alkalmazásának jóváhagyását. A CHMP megállapította a VIII-as faktor elleni antitestek által kiváltott, szerzett hemofília specifikus kezelésének hiányát. A fő vizsgálat eredményei azt igazolták, hogy az Obizur hatékony volt a betegségben szenvedő felnőtteknél fellépő súlyos vérzéses epizódok kezelésében. A biztonságosságot illetően a bizottság úgy vélte, hogy az allergiás reakciók és a gyógyszer elleni antitestek kialakulásának lehetősége várható, és ezt felülmúlják az előnyös hatások.

Az Obizur forgalomba hozatalát „kivételes körülmények” között engedélyezték. Ez azt jelenti, hogy a betegség alacsony előfordulási aránya miatt nem lehetett teljes körű információt gyűjteni az Obizurról. Az Európai Gyógyszerügynökség évente felülvizsgál minden újonnan hozzáférhető információt, és  szükség esetén aktualizálja ezt az összefoglalót. Mivel az Obizur forgalomba hozatalát kivételes körülmények között engedélyezték, a gyógyszert forgalmazó vállalat egy betegregisztert fog létrehozni és fenntartani, hogy összegyűjtse és elemezze az Obizur hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó rövid- és hosszútávú adatokat a VIII-as faktor elleni antitestek által kiváltott, szerzett hemofíliában  szenvedő betegeknél.