Új génterápia a súlyos vérzékenység kezelésére
Brit kutatók egy új génterápiával 90 százalékos hatékonysággal gyógyították meg a súlyos vérzékenységet.
Egy, a New England Journal of Medicine című tudományos lapban közzétett friss tanulmány szerint a brit orvosoknak sikerült egy újfajta génterápiával meggyógyítaniuk egy hemofília B-ben szenvedő beteget. Ez egy X-kromoszómához köthető, vérzékenységet jelentő betegség, amely során a beteg vére nem tud úgy megalvadni, mint az egészséges embereké. Az BBC beszámolója szerint a terápia gyakorlatilag helyreállítja a hibás gént, így az újra utasítást tud adni a szervezetnek a véralvadáshoz elengedhetetlen fehérje termelésére. A meggyógyított páciens így már teljes életet élhet.
Minden résztvevő megkapta a szükséges adenovírust, valamint egy immunszupresszánst, hogy a vírus el tudja végezni a génmódosítást. A kezelés mindösszesen egy órán át tartott.
A kezelés után 26 héttel minden résztvevőt megvizsgáltak, és azt találták, hogy mindenkinél emelkedett a IX-es faktor szintje. Egy 27 hónapos utánkövetés után az is kiderült, hogy 10-ből 9 betegnek tartósan megemelkedett a faktorszintje. Egy páciensnek a korábbi szintre esett vissza az értéke, míg egy betegnél trombózis jelentkezett a túlságosan magas faktorszint miatt.
A kutatók szerint a terápia biztonságosnak tűnik – a megfelelő mértékben adagolt génmódosító szer használatával –, valamint a hatása is hosszútávúnak tűnik. A legnagyobb kérdés, hogy egy nagyobb kísérlet során mennyire állja meg a helyét a szer.
hvg.hu
