FDA: új gyógyszer a pajzsmirigyrák ritka típusának kezelésében

Az Amerikai Gyógyszerügynökség elfogadta a Cometriq (cabozantinib) forgalomba hozatalának engedélykérelmét a metastatizáló medullaris pajzsmirigy carcinoma kezelésére.

A daganattípus spontán módon fordul elő, de mutathat családi halmozódást is. Bizonyos genetikai mutációk az endokrin rendszer daganatait okozhatják, többek között a pajzsmirigy tekinteében is.

Az NCI (National Cancer Institute) becslése szerint az USA-ban 56,460 beteget diagnosztizáltak idén, és 1780 volt a halálozások száma. A pajzsmirigyrákok kb. 4%-a medullaris típusú, tehát ritka betegségnek számít.

" A Cometriq a második gyógyszer e kórkép kezelésére két éven belül, és jelzi az FDA elkötelezettségét a ritka betegségek irányában." - említi Dr. Richard Pazdur, az FDA Office of Hematology and Oncology Products divízióvezetője a Center for Drug Evaluation and Research szervezeti egységen belül.

Az FDA prioritási programjában 6 hónap alatt elvégezte a gyógyszer értékelését. A prioritási program lényege, hogy hat hónap alatt értékel bármely gyógyszert, amely jelentős terápiás előrelépés egy adott szakterüelten, illetve ahol nem volt korábban elérhető kezelésmód. A Cometriq készítmény a ritka kórkép kezelése miatt árva gyógyszer besorolást kapott.

A készítmény hatóanyaga kináz-gátló, blokkolja a medulláris pajzsmirigyrák fejlődésében és növekedésében részt vevő kináz fehérjéket. (A szer bevétele előtt 2, és utána 1 óáig nem szabad étkezni.)

A készítmény hatásosságát 330, medullaris thyroid carcinomában szenvedő betegen vizsgálták. A kezelés meghosszabbította a progressziómentes túlélést, és egyes betegeken csökkent a tumor mérete is.

A Cometriq kezelésben részesült betegek esetén az átlagos túlélés 11,2 hónap volt (progressziómentesen), míg a placebo csoportban 4 hónap. A betegek mintegy 27%-ában a tumor mérete is csökkent, kb. 15 hónapos követés kapcsán, míg a placebo csoportban nem volt méretcsökkenés.

A készítmény alkalmazási előírása figyelmezteti az orvosokat - és a betegeket is, hogy súlyos, fatális colont érintő vérzés és perforatio fordulhat elő a kezelés során.

Gyakoribb és súlyosabb mellékhatások: diarrhoea; szájüregi gyulladások/fájdalom, kéz-láb szindróma, súlyvesztés, fáradtságérzés, hajhullás és -elszíneződés, kellemetlen íz érzése, újonnan fellépő magas vérnyomás, ill. meglévő esetben annak súlyosbodása, hasi fájdalom, székrekedés. Májenzim-eltérések, foszfát- és kalcium-szint csökkenés, fehérvérsejt- és thrombocyta-szám csökkenés.

A készítmény forgalomba hozatali engedélyének tulajdonosa az Elixis Co. (USA).

Szerző:

PHARMINDEX Online