Kiterjesztett indikáció a krónikus lymphoid leukaemia kezelésében

Az FDA kiterjesztette az ibrutinib (Imbruvica) indikációját a CLL kezelésében azon betegekre is, akik legalább egy korábbi kezelésben már részesültek.

Amerikában az elmúlt évben 15,680 volt a diagnosztizált CLL eset, és 4580 az elhalálozottak száma.

Az ibrutinib hatásának lényege: preklinikai vizsgálatokban, CLL-sejtvonalakon serkenti az apoptosist, gátolja a proliferatiót, és egyben gátolja a mikrokörnyezetből származó, túlélésre irányuló stimulusokat. Gátolja a tirozin-foszforillációt, valamint az ERK1/2-, PI3K-, és NF-?B-kináz anyagcsereutakat, gátolja ezen túl a CLL sejtek in vitro proliferatióját.

2013 novemberében az FDA kiterjesztette az indikációs kört a köpenysejtes lymphomára, amely ritka és agresszív kórkép. A szer most már azoknál a betegeknél is alkalmazható, akik legalább egy korábbi terápiában részesültek.

Az FDA felgyorsított jóváhagyási programjában olyan gyógyszerek szerepelnek, ahol helyettsítő, vagy köztes/intermedier végpontok alkalmazása is racionális, és megjósolja a várható terápiás hatékonyságot. A felgyorsított programban szereplő gyógyszerek esetén bizonyító erejű vizsgálatokat is kell végezni. Az ibrutinib alkalmazása CLL esetén prioritást nyert, és árva gyógyszer minősítést. Ez azzal magyarázható, hogy egy ritka kórkép kezelésére alkalmazható, mely egyidejűleg egy súlyos állapot esetén szignifikáns javulást okoz, kellő biztonságosság mellett.

Klinikai vizsgálatok: 48, korábban már kezelt beteg vizsgálata zajlott. A CLL diagnózisa átlagosan 6,7 évvel korábban már megtörtént, és a betegek előzetesen már részesültek gyógyszeres terápiában. A résztvevőket napi 420 mg p.o. ibrutinibbel kezelték, a kezelés abbahagyását súlyos mellékhatás kialakulása, vagy a betegség progressziója indokolta. Az eredmények szerint a betegek átlagosan 58%-ában (overall response rate) csökkent a daganat mérete. A vizsgálat idején a kezelés tartama 5,6-24,2 hónap volt. A túlélés nem változott, és a betegséggel kapcsolatos tünetek sem.

Fontosabb mellékhatások: thrombocytopenia, diarrhoea, haematoma, neutropenia, anaemia, felső légúti fertőzés, fáradtságérzés, musculoskeletalis fájdalom, viszketés, láz, pyrexia, constipatio, peripheriás oedema, arthralgia, nausea, stomatitis, sinusitis, szédülés.

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm385764.htm