A génterápiák fejlesztését segítő diagnosztikai módszert fejlesztettek ki magyar kutatók

Erre a kihívásra ad választ magyar kutatók új diagnosztikai módszere, a coreTIA, amely a világon elsőként ad a kutatók kezébe egy nyílt forráskódú eszközt, megnyitva az utat egy globális diagnosztikai standard felé. A HUN-REN Természettudományi Kutatóközpontban fejlesztett és a Frontiers in Immunology vezető szaklapban publikált eljárás ingyenesen elérhető a nemzetközi kutatótársadalom számára, hogy felgyorsítsa a génterápiák fejlesztését és a súlyos betegségek mielőbbi kezelését.

Az új diagnosztikai módszert a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont Látás Rendszerszintű Neurobiológiája Kutatócsoportja fejlesztette ki. A már engedélyezett génterápiák, mint a vakság ellen alkalmazott Luxturna vagy a gerincvelő-eredetű izomsorvadásra adott Zolgensma, életminőséget átalakító javulást hozhatnak a betegeknek. Ezeket a terápiákat adenoasszociált vírusokkal (AAV) juttatják be az emberi szervezetbe. A szervezet természetes környezetben találkozik mind az AAV-kkal, mind az olyan vírusokkal, mint a Covid-oltásokban (Vaxzevria, Szputnyik V) használt adenovírusok. Mindkét víruscsalád esetében a szervezet ellenanyagokat termel, függetlenül attól, hogy a találkozás természetes fertőzés vagy terápiás célú bejuttatás útján történt. Ha a beteg korábban – gyakran tünetmentesen – már fertőződött azzal az AAV-típussal, amelyet a génterápiában használnak, akkor a meglévő ellenanyagok jelentősen csökkenthetik vagy teljesen semlegesíthetik a terápia hatását.

Magyar módszer a sikeres génterápiákért

Ezért a génterápiák alkalmazása előtt mérni kell az AAV-specifikus ellenanyagszintet a szervezetben. Eddig minden kutatólabor és gyógyszercég külön-külön fejlesztett ki és tartott fenn erre saját módszert. Ez egyrészt drága és nem hatékony, másrészt a módszerek sokfélesége hozzájárul ahhoz, hogy nehéz a kutatási eredmények megismétlése laboratóriumok között, ami a kutatásra fordított források nem optimális felhasználását jelenti. A magyar kutatók által kifejlesztett új módszer (coreTIA) vérmintából méri a génterápiás vírust semlegesítő ellenanyagszintet. A korábbi módszerekhez képest sokkal megbízhatóbban működik, kevesebb mintából, és statisztikai kiértékeléssel minden eredményhez megbízhatósági pontszámot ad.

A Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikája, a Pécsi Tudományegyetem Grastyán Endre Transzlációs Kutatóközpontja, a Leuveni Katolikus Egyetem Idegtudományi Intézete, a HUN-REN Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet, a Femtonics Kft és a Természettudományi Kutatóközpont együttműködésének köszönhetően emberi, főemlős-, macska-, illetve egérvérmintákon is vizsgálták az új diagnosztikai módszer alkalmazhatóságát. Ez a többfajú validáció különösen fontos, mivel az új génterápiás módszerek fejlesztésében az állatmodellek továbbra is kulcsszerepet játszanak a ma még nehezen kezelhető betegségek megértésében és kezelésében. Az egységes módszertan lehetővé teszi, hogy az új terápiák preklinikai és klinikai vizsgálatait következetesen lehessen elvégezni a fejlesztés különböző szakaszaiban.

A tudás megosztása: gyorsabb út a gyógyuláshoz

Egy génterápiás kezelés jelentős javulást hozhat a betegnek, de költsége betegenként akár százmillió forint nagyságrendű is lehet. Hogy minél több beteg juthasson hozzá az életminőségét javító génterápiához, a fejlesztési és diagnosztikai költségeket csökkenteni kell. Ennek egyik módja egységes, validált diagnosztikai standardok bevezetése, ahelyett, hogy minden intézmény külön-külön fejleszti ki és tartja fenn a saját módszerét. A HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont kutatói azzal, hogy módszerüket a szoftveriparban alkalmazott módon, egy mindenki számára hozzáférhető, lépésről-lépésre követhető protokoll formájában nyílt forráskóddal elérhetővé tették a nemzetközi kutatótársadalom számára, támogatni szeretnék, hogy az orvoslásban is nyílt, átlátható és mindenki által ellenőrizhető módszerek adják a költséghatékony és biztonságos terápiák alapját.

„A tudomány reprodukálhatósági válsága eurómilliárdok elpazarlását jelenti, és lassítja az orvostudomány fejlődését. Sok kutatási eredményt nem tudnak más laboratóriumok megismételni, ami késlelteti az új kezelések betegekhez való eljuttatását. A nyílt tudomány hatékony megoldást kínál erre a problémára. A coreTIA-módszerünk ingyenes megosztásával lehetővé tesszük, hogy a laboratóriumok a világ bármely pontján ugyanazt a megbízható standardot használják a génterápiára adott immunválasz mérésére, és egymás munkájára tudjanak építeni. A tudományos áttörések felgyorsításához elengedhetetlen az ilyen nyílt együttműködés, amely lehetővé teszi, hogy a génterápiák gyorsabban és biztonságosabban jussanak el a súlyos betegséggel küzdőkhöz” – mondta dr. Hillier Dániel vezető kutató, a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont Látás Rendszerszintű Neurobiológiája Kutatócsoport vezetője.