Terápiás siker: az FDA elfogadta az inhalálható inzulinkészítményt!

Az USA-ban jelenleg kb. 25,8 millió a diabetesesek száma (körükben 18,8 millió a diagnosztizált eset), tehát a teljes populáció 8,3%-a cukorbeteg.

"Az Afrezza új kezelési lehetőség az étkezésekkel kapcsolatos inzulin-alkalmazásra" – említi Dr. Jean-Marc Guettier, az FDA gyógyszerértékelő központ Metabolism and Endocrinology Products divíziójának vezetője. “A forgalomba hozatali engedély megadásával új lehetőség nyílik az inzulinnal kezelt diabetesesek számára a minél hatékonyabb, étkezésekkel kapcsolatos inzulin-alkalmazásra, glukózkontrollra."

Klinikai vizsgálatok: a gyógyszer hatásosságát és biztonságosságát 3017 betegen vizsgálták, ebből 1-es típusú diabeteses (T1DM) 1026, míg T2DM-beteg 1991 személy volt. Az Afrezza hatásosságát T1DM-ben aspart inzulinnal vetették össze, mindkét készítményt kombinációban alkalmazták hosszú hatástartamú inzulinnal együttesen, a vizsgálat 24 hétig tartott. A 24. hét végén a bázis inzulin + Afrezza csökkentette a a Hb1Ac átlagolt értékeit, az előre meghatározott 0,4%-os non-inferioritáshoz szükséges mértékben. Afrezza mellett a HbA1c-érték kevésbé csökkent mint aspart inzulin adásakor, a külöbség szignifikánsnak bizonyult.
Felnőtteken T2DM esetén orális antidiabetikumokkal együtt alkalmazták az Afrezzát, 24 hetes vizsgálatban, placebo inhalációval szemben. A 24. hét végén az Afrezza+orális antidiabetikumok csoportban szignifikánsan nagyobb volt a HbA1c-csökkenés, mint a kontroll csoportban.

Az Afrezza alkalmazása nem helyettesíti a hosszú hatástartamú inzulint. Adagolása T1DM esetén ezen inzulinokkal együttesen történik. Nem alkalmazható diabeteses ketoacidosisban, és dohányzó betegeknél sem.

A gyógyszeralkalmazási előírás figyelmeztetései között szerepel, hogy asthmás ill. COPD-s betegeken akut bronchospasmust észleltek, tehát számukra az Afrezza kontraindikált. Mellékhatások: hypoglycaemia, köhögés, torokfájás, a garat irritációja.

Az FDA az Afrezza forgalomba hozatalával egyidejűleg kockázatértékelő stratégiát is foganatosított (Risk Evaluation and Mitigation Strategy), melynek lényege az az orvosok és más egészségügyi dolgozók tájékoztatásának pontos terve a fent említett súlyos mellékhatást illetően.

Az FDA további, post-marketing vizsgálatokat írt elő:
• Gyermekgyógyászati alkalmazás: farmakokinetika, hatásosság, gyógyszerbiztonság;
• A potenciális tüdő-malignitás vizsgálata, a készítmény tüdőfunkcióra gyakorolt hosszú távú hatása, cardiovascularis kockázatok;
• Az ún. euglycemic glucose-clamp vizsgálatok, amelyek az inzulinszekréció és inzulinrezisztencia kvantifikálására irányulnak.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja az USA-ban: MannKind Corporation, Danbury, Connecticut.

Forrás: http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm403122.htm