Betegtájékoztató
1. Milyen típusú gyógyszer a Kalydeco és milyen betegségek esetén alkalmazható?
A Kalydeco az ivakaftor nevű hatóanyagot tartalmazza. Az ivakaftor a cisztikus fibrózis transzmembrán konduktancia regulátor (CFTR) szintjén hat. A CFTR a sejtfelszínen csatornát képező fehérje, amely lehetővé teszi részecskék, például klorid bejutását, illetve kijutását a sejtből. Cisztikus fibrózisban (CF) szenvedőknél a CFTR-génben fellépő mutációk (lásd alább) következtében csökkent a klorid áramlása. Az ivakaftor abban segít, hogy bizonyos kóros CFTR-fehérjék gyakrabban nyíljanak meg, és ezáltal javuljon a klorid beáramlása a sejtbe, illetve kiáramlása a sejtből.
A Kalydeco granulátum:
- monoterápiában 1 hónapos és ennél idősebb, és 3 kg-nál súlyosabb, de 25 kg-nál alacsonyabb testtömegű, cisztikus fibrózisban (CF) szenvedő csecsemők és gyermekek kezelésére szolgál, akiknél a CFTR-génen R117H mutáció vagy az alábbi kapuzási mutációk egyike áll fenn: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N vagy S549R.
- ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor tablettával együtt alkalmazva olyan 2 és betöltött 6. életév közötti életkorú betegeknél, akiknél CF áll fenn, és legalább egy, az ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor kombinációval együtt alkalmazott Kalydeco-ra reagáló mutációt hordoznak a CFTR génen. Ha a Kalydeco-t ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor alkalmazásával együtt rendelték Önnek, olvassa el az ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor betegtájékoztatóját. Fontos információkat tartalmaz arról, hogy hogyan kell szedni ezt a két gyógyszert.
2. Tudnivalók, mielőtt gyermeke elkezdi szedni a Kalydeco-t
Ne adjon gyermekének Kalydeco-t:
- ha gyermeke allergiás az ivakaftorra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.
Figyelmeztetések és óvintézkedések
Beszéljen gyermeke kezelőorvosával, mielőtt gyermeke megkezdené a Kalydeco szedését.
- Beszéljen kezelőorvosával, ha gyermekének májbetegsége van vagy volt korábban. Lehetséges, hogy gyermeke kezelőorvosának módosítania kell az Ön gyermeke adagját.
- Egyes Kalydeco-t (monoterápiában vagy ivakaftorral/tezakaftorral/elexakaftorral való kombinációban) szedő betegek esetében emelkedett májenzimszinteket észleltek a vérben. Azonnal tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát, amennyiben az alábbi májproblémákra utaló tünetek bármelyikét észleli:
-- fájdalom vagy kényelmetlen érzés a has jobb felső területén;
-- a bőr és a szemfehérje sárgás elszíneződése;
-- étvágytalanság;
-- hányinger vagy hányás;
-- sötét színű vizelet.
- A kezelés előtt és annak során - különösen a kezelés első évében, és főleg, ha korábbi vérvizsgálatok magas májenzimszinteket mutattak - gyermeke kezelőorvosa vérvizsgálatokat fog végeztetni, melyekkel a máj működését ellenőrzi.
- Depresszióról (beleértve az öngyilkossági gondolatokat és viselkedést) számoltak be a Kalydeco-kezelés alatt álló betegeknél, főként ivakaftorral/tezakaftorral/elexakaftorral kombinációban, ami általában a kezelés első három hónapjában jelentkezett. Azonnal forduljon orvoshoz, ha Ön (vagy valaki, aki ezt a gyógyszert szedi) az alábbi tünetek bármelyikét észleli: szomorúság vagy megváltozott hangulat, szorongás, érzelmi kényelmetlenség érzése vagy önkárosító vagy öngyilkossági gondolatok, amelyek depresszió jelei lehetnek.
- Beszéljen gyermeke kezelőorvosával, ha gyermekének vesebetegsége van vagy volt korábban.
- Ha gyermekének két I. osztályú mutációja van (olyan mutációk, amelyekről ismert, hogy nem termelnek CFTR-fehérjét), ne adjon gyermekének Kalydeco-t, mivel várhatóan nem fog reagálni erre a gyógyszerre.
- A Kalydeco nem javasolt szervátültetésen átesett betegek számára.
- A látást nem befolyásoló szemlencse-rendellenességről (szürkehályog) számoltak be néhány gyermeknél és serdülőnél a kezelés alatt (monoterápiában vagy ivakaftorral/tezakaftorral/elexakaftorral való kombinációban). Gyermeke kezelőorvosa szemvizsgálatot végezhet a kezelés előtt és alatt.
- A Kalydeco-t csak akkor szabad alkalmazni, ha gyermeke hordozza a CFTR gén valamelyik mutációját, amint az az 1. pontban le van írva (Milyen típusú gyógyszer a Kalydeco és milyen betegségek esetén alkalmazható?).
Gyermekek
Ne adja ezt a gyógyszert 1 hónaposnál fiatalabb gyermekeknek, mivel nem ismert, hogy az ivakaftor ezeknél a gyermekeknél biztonságos és hatásos-e.
Ne adja ezt a gyógyszert ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor-kombinációval együtt 2 évesnél fiatalabb gyermekeknek, mivel nem ismert, hogy biztonságos és hatásos-e számukra.
Egyéb gyógyszerek és a Kalydeco
Feltétlenül tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a gyermeke által jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott vagy alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Néhány gyógyszer befolyásolhatja a Kalydeco hatását, vagy fokozhatja a mellékhatások előfordulásának valószínűségét. Különösen fontos, hogy tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát, amennyiben gyermeke az alábbiakban felsorolt gyógyszerek bármelyikét szedi. Gyermeke kezelőorvosa dönthet úgy, hogy módosítja gyermeke adagját, illetve arról, ha több ellenőrző vizsgálatra van szükség.
- Gombaellenes gyógyszerek (gombás fertőzések kezelésére alkalmazzák). Ezek közé tartozik a flukonazol, itrakonazol, ketokonazol, pozakonazol és vorikonazol.
- Antibiotikumok (bakteriális fertőzések kezelésére alkalmazzák). Ezek közé tartozik a klaritromicin, eritromicin, rifabutin, rifampicin és telitromicin.
- Epilepszia elleni gyógyszerek (epilepsziás görcsrohamok kezelésére alkalmazzák). Ezek közé tartozik a karbamazepin, a fenobarbitál és a fenitoin.
- Gyógynövénykészítmények. Ezek közé tartozik a közönséges orbáncfű (Hypericum perforatum).
- Immunszuppresszív gyógyszerek (szervátültetés után alkalmazzák). Ezek közé tartozik a ciklosporin, everolimusz, szirolimusz és takrolimusz.
- Szívglikozidok (bizonyos szívbetegségek kezelésére alkalmazzák). Ezek közé tartozik a digoxin.
- Véralvadásgátlók (vérrögképződés megelőzésére alkalmazzák). Ezek közé tartozik a warfarin.
- Cukorbetegség kezelésére szolgáló gyógyszerek. Ezek közé tartozik a glimepirid és glipizid.
- Vérnyomáscsökkentő gyógyszerek. Ezek közé tartozik a verapamil.
Az étel és az ital hatása a Kalydeco-ra
A kezelés során kerülje a grépfrút tartalmú élelmiszerek, illetve italok adását gyermekének, mert ezek a gyermeke szervezetében található ivakaftor mennyiségének növelésével fokozhatják a Kalydeco mellékhatásainak előfordulását.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A Kalydeco szédülést okozhat gyermekénél. Ha gyermeke szédül, nem javasolt a kerékpározás vagy bármilyen egyéb, nagy figyelmet igénylő tevékenység végzése.
A Kalydeco laktózt és nátriumot tartalmaz.
Amennyiben gyermeke kezelőorvosa korábban már figyelmeztette Önt, hogy gyermeke bizonyos cukrokra érzékeny, keresse fel gyermeke orvosát, mielőtt gyermeke elkezdi szedni ezt a gyógyszert.
A Kalydeco kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag "nátriummentes".
3. Hogyan kell szedni a Kalydeco-t?
A gyógyszert mindig a gyermeke kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően adja gyermekének. Amennyiben nem biztos abban, hogyan alkalmazza a gyógyszert, kérdezze meg gyermeke kezelőorvosát.
Gyermeke kezelőorvosa fogja meghatározni a gyermeke számára szükséges adagot. Gyermekének továbbra is szednie kell az összes gyógyszerét, kivéve, ha a gyermek kezelőorvosa bármelyik gyógyszer esetében a szedés abbahagyását javasolta.
A Kalydeco adagolására vonatkozó ajánlásokat az 1. táblázat tartalmazza.
A reggeli és esti granulátumot körülbelül 12 óra különbséggel adja be gyermekének.
Amennyiben gyermekének májbetegsége van, gyermeke kezelőorvosának esetleg csökkentenie kell a Kalydeco adagját, mivel gyermeke mája nem fogja a gyógyszert olyan sebességgel lebontani, mint a normális májműködésű gyermekek mája.
- Közepesen súlyos fokú májműködési zavar 6 hónapos vagy idősebb gyermekeknél: az adag a fenti táblázatban jelzett adag felére, tehát naponta egyszer egy tasakra csökkenthető.
- Súlyos fokú májműködési zavar 6 hónapos vagy idősebb gyermekeknél: alkalmazása nem javasolt, ugyanakkor gyermeke kezelőorvosa fogja eldönteni, hogy megfelelő-e gyermeke számára a gyógyszer alkalmazása. Ha igen, ez esetben (a fenti táblázatban jelzett) adagot másnaponta egy tasakra kell csökkenteni.
- Májműködési zavar 1-6 hónapos gyermekeknél: alkalmazása nem javasolt.
A Kalydeco szájon át alkalmazandó.
Mindegyik tasak kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál.
A Kalydeco adása a gyermeknek:
- Tartsa a tasakot úgy, hogy a felnyitást jelző vonal felül legyen.
- Óvatosan rázogassa meg a tasakot, hogy a tartalma leülepedjen.
- A felnyitást jelző vonal mentén tépje vagy vágja fel a tasakot.
- Keverje össze egy tasak teljes tartalmát 5 ml, az életkornak megfelelő lágy étellel vagy folyadékkal. Az ételnek, illetve folyadéknak szobahőmérsékletűnek vagy alacsonyabb hőmérsékletűnek kell lennie. Az életkornak megfelelő lágy állagú ételek, illetve folyadékok közé tartozik például a gyümölcs- vagy zöldségpép, a joghurt, az almaszósz, a víz, a tej, az anyatej, a csecsemőtápszer vagy a gyümölcslé.
- Összekeverése után azonnal be kell adni a gyermeknek a készítményt. Ha ez nem lehetséges, akkor az összekeverést követő egy órán belül kell beadni. Gondoskodjon róla, hogy a keverék teljes egészében, azonnal elfogyasztásra kerüljön.
- Gyermekének közvetlenül az adag bevétele előtt vagy közvetlenül utána zsírtartalmú ételt vagy kisétkezést kell fogyasztania (erre az alábbiakban található néhány példa).
A zsírt tartalmazó ételek, illetve kisétkezések közé azok tartoznak, amelyek vajjal vagy olajjal készültek, illetve amelyek tojást tartalmaznak. Egyéb zsírtartalmú ételek a következők:
- sajt, teljes tej, teljes tejből készült tejtermékek, joghurt, anyatej, csecsemőtápszer, csokoládé,
- húsok, olajos hal,
- avokádó, hummusz, vagy szója alapú termékek (tofu),
- olajos magvak, zsírt tartalmazó müzliszeletek vagy italok.
Ha gyermeke az előírtnál több Kalydeco-t vett be
Gyermeke mellékhatásokat tapasztalhat, köztük az alábbi, 4. pontban felsoroltakat. Amennyiben ez történik, kérjen tanácsot gyermeke kezelőorvosától vagy gyógyszerészétől. Ha lehetséges, vigye magával gyermeke gyógyszerét és ezt a betegtájékoztatót.
Ha elfelejtette beadni gyermekének a Kalydeco-t
Ha a bevétel esedékessége óta kevesebb mint 6 óra telt el, akkor adja be gyermekének a kihagyott adagot. Egyéb esetekben várja meg a következő adag bevételének megszokott idejét. Ne adjon be gyermekének kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására.
Ha idő előtt abbahagyja a Kalydeco adását gyermekének
A Kalydeco-t addig kell adnia gyermekének, amíg gyermeke kezelőorvosa javasolja. Ne hagyja abba a gyógyszer adását, kivéve, ha gyermeke kezelőorvosa tanácsolja. Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg gyermeke kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.
4. Lehetséges mellékhatások
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.
Súlyos mellékhatások
Gyomor (hasi) fájdalom és a májenzimek szintjének megemelkedése a vérben.
Májbetegségek lehetséges jelei
CF-ban szenvedő betegeknél gyakran fordulnak elő emelkedett májenzimszintek a vérben és a Kalydeco-t önmagában vagy ivakaftorral/tezakaftorral/elexakaftorral kombinációban szedő betegeknél is beszámoltak ilyen esetekről.
A Kalydeco-t ivakaftorral/tezakaftorral/elexakaftorral kombinációban szedő betegek körében a súlyos májbetegségben szenvedőknél májkárosodást és a májfunkció romlását jelentették. A májfunkció romlása súlyos lehet, és transzplantációt tehet szükségessé.
Ez májbetegségeket jelezhet:
- fájdalom vagy kellemetlen érzés a felhas jobb oldalán,
- a bőr és a szemfehérje sárgás elszíneződése,
- étvágytalanság,
- hányinger vagy hányás,
- sötét színű vizelet.
Depresszió
Ennek jelei a szomorúság vagy hangulatváltozás, a szorongás, kényelmetlenség érzése.
Azonnal tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát, ha gyermeke ezek bármelyikét tapasztalja.
Nagyon gyakori mellékhatások (10-ből több mint 1 beteget érinthet):
- felső légúti fertőzések (egyszerű nátha), a torokfájást és orrdugulást is beleértve,
- fejfájás,
- szédülés,
- hasmenés,
- gyomortáji vagy hasi fájdalom,
- a nyákban található baktériumok típusának megváltozása,
- emelkedett májenzimszintek (a máj megterhelésének jelei),
- bőrkiütés.
Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- orrfolyás,
- fülfájás, kellemetlen érzés a fülben,
- fülcsengés,
- vörösség a fül belsejében,
- belsőfül rendellenesség (szédülés vagy forgásérzés),
- pangó váladék az arcüregben,
- piros torok,
- csomó az emlőben,
- rosszullét (hányinger),
- influenza,
- alacsony vércukorszint (hipoglikémia),
- kóros légzés (légszomj vagy nehézlégzés),
- fokozott bélgázképződés (flatulencia),
- pattanások (akné),
- bőrviszketés,
- megemelkedett kreatin-foszfokináz-szint (izomlebomlás jele), amely vérvizsgálattal mutatható ki.
Nem gyakori mellékhatások (100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet):
- pangó váladék a fülben,
- az emlő gyulladása,
- az emlő megnagyobbodása férfiaknál,
- az emlőbimbó elváltozása és fájdalma,
- sípoló légzés,
- emelkedett vérnyomás.
Nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg):
- májkárosodás,
- emelkedett bilirubinszint (májfunkciós vérvizsgálat).
További mellékhatások gyermekeknél és serdülőknél
A gyermekeknél és serdülőknél tapasztalt mellékhatások hasonlóak a felnőtteknél megfigyeltekhez. A májenzimszintek emelkedése azonban gyakrabban fordul elő kisgyermekeknél.
Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül:
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest
honlap: https://nngyk.gov.hu
elektronikus úton történő mellékhatás-bejelentés: https://mellekhatas.nngyk.gov.hu/
e-mail: adr.box@nngyk.gov.hu
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.
5. Hogyan kell a Kalydeco-t tárolni?
A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!
A dobozon, a kártya formájú buborékcsomagoláson és a tasakon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.
Ez a gyógyszer nem igényel különleges tárolást.
Összekeverése után a keverék egy órán át igazoltan megőrzi stabilitását.
Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.
6. A csomagolás tartalma és egyéb információk
Mit tartalmaz a Kalydeco?
A készítmény hatóanyaga az ivakaftor.
Kalydeco 13,4 mg granulátum tasakban:
13,4 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Kalydeco 25 mg granulátum tasakban:
25 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Kalydeco 50 mg granulátum tasakban:
50 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Kalydeco 59,5 mg granulátum tasakban:
59,5 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Kalydeco 75 mg granulátum tasakban:
75 mg ivakaftort tartalmaz tasakonként.
Egyéb összetevők: vízmentes kolloid szilícium-dioxid, kroszkarmellóz-nátrium, hipromellóz-acetát- szukcinát, laktóz-monohidrát, magnézium-sztearát, mannit, szukralóz és nátrium-lauril-szulfát (E487).
Lásd 2. pont vége - A Kalydeco laktózt és nátriumot tartalmaz.
Milyen a Kalydeco külleme, és mit tartalmaz a csomagolás?
A "Kalydeco 13,4 mg granulátum tasakban" készítmény fehér-törtfehér granulátum.
A "Kalydeco 25 mg granulátum tasakban" készítmény fehér-törtfehér granulátum.
A "Kalydeco 50 mg granulátum tasakban" készítmény fehér-törtfehér granulátum.
A "Kalydeco 59,5 mg granulátum tasakban" készítmény fehér-törtfehér granulátum.
A "Kalydeco 75 mg granulátum tasakban" készítmény fehér-törtfehér granulátum.
A granulátumok tasakban kerülnek forgalomba.
Kalydeco 13,4 mg granulátum tasakban, Kalydeco 25 mg granulátum tasakban, Kalydeco 50 mg granulátum tasakban és Kalydeco 75 mg granulátum tasakban:
56 db tasakot tartalmazó kiszerelés (4 db különálló levelet tartalmaz, melyek mindegyikében 14 db tasak található)
Kalydeco 13,4 mg granulátum tasakban, Kalydeco 59,5 mg granulátum tasakban és Kalydeco 75 mg granulátum tasakban:
28 db tasakot tartalmazó kiszerelés (4 db különálló levelet tartalmaz, melyek mindegyikében 7 db tasak található):
