SAPROPTERIN DIPHARMA 100 mg oldódó tabletta

1. Milyen típusú gyógyszer a Sapropterin Dipharma és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A Sapropterin Dipharma a szapropterin hatóanyagot tartalmazza, ami a szervezetben is jelen levő, tetrahidrobiopterinnek (BH4) nevezett molekula szintetikus másolata. A BH4-re ahhoz van szüksége a szervezetnek, hogy a fenilalaninnak nevezett aminosavat egy másik aminosav, a tirozin felépítésére alakíthassa át.

A Sapropterin Dipharma-t a hiperfenilalaninémia (HPA) vagy a fenilketonuria (PKU) kezelésére használják minden korosztályban. A HPA-t és a PKU-t a vér kórosan magas fenilalaninszintje okozza, ami káros hatású lehet. A Sapropterin Dipharma egyes, a BH4-re reagáló betegeknél csökkenti ennek szintjét és segíthet növelni azt a fenilalanin-mennyiséget, amelyet még az étrend tartalmazhat.

Ezt a gyógyszert bármely korcsoportba tartozó betegeknél a BH4-hiánynak nevezett öröklődő betegség kezelésére is alkalmazzák, melyben a szervezet nem tud elegendő mennyiségű BH4-et termelni. Az igen alacsony BH4- szintek miatt a fenilalanin nem hasznosul megfelelően és annak szintje megemelkedik, ez káros hatásokat eredményez. A Sapropterin Dipharma csökkenti a vérben a káros fenilalanin-többletet és fokozza az ételben lévő fenilalanin iránti toleranciát annak a BH4-nek a pótlása révén, amit a szervezet nem tud előállítani.


2. Tudnivalók a Sapropterin Dipharma szedése előtt

Ne szedje a Sapropterin Dipharma-t:
- Ha allergiás a szapropterinre vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
A Sapropterin Dipharma szedése előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével, különösen az alábbi esetekben:

- Ön 65 éves vagy annál idősebb
- problémák vannak a veséjével vagy a májával
- ha beteg. Megbetegedések esetén javasolt az orvossal való konzultáció, mivel a vér fenilalaninszintje emelkedhet.
- hajlamos görcsrohamokra

Amennyiben Sapropterin Dipharma-val kezelik, orvosa meg fogja vizsgáltatni az Ön vérét, hogy megállapítsa, az mennyi fenilalanint és tirozint tartalmaz. Szükség esetén úgy dönthet, hogy módosítja a Sapropterin Dipharma adagját vagy az Ön étrendjét.

A diétás kezelést a kezelőorvosa által javasolt módon továbbra is folytatnia kell. Ne változtasson étrendjén anélkül, hogy beszélne kezelőorvosával. Amennyiben vérének fenilalaninszintje nincs megfelelően beállítva, még akkor is súlyos ideggyógyászati problémák alakulhatnak ki Önnél, ha Sapropterin Dipharma-t szed. Kezelőorvosának a Sapropterin Dipharma-kezelés alatt továbbra is gyakran ellenőriznie kell vérének fenilalaninszintjét, megbizonyosodva ezzel arról, hogy vérének fenilalaninszintje nem túl magas, illetve nem túl alacsony.

Egyéb gyógyszerek és a Sapropterin Dipharma
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről. Különösen akkor tájékoztassa kezelőorvosát, ha az alábbiak valamelyikét alkalmazza:
- levodopa (Parkinson-kór kezelésére adják)
- rákos megbetegedés kezelésére alkalmazott gyógyszerek (például metotrexát)
- bakteriális fertőzések kezelésére szolgáló gyógyszerek (pl. trimetoprim)
- értágulatot okozó gyógyszerek (például glicerin-trinitrát (GTN), izoszorbid-dinitrát (ISDN), nitroprusszid-nátrium (SNP), molszidomin, minoxidil).

Terhesség, szoptatás és termékenység
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

Ha terhes, kezelőorvosa meg fogja mondani, hogy a fenilalaninszintet hogyan kell megfelelő szinten tartani. Káros hatással lehet Önre és gyermekére, amennyiben ez a teherbeesés előtt, illetve a teherbeeséskor nincs szigorúan szabályozva. Kezelőorvosa ellenőrizni fogja a terhesség előtt és alatt a táplálékkal történő étrendi fenilalanin-bevitel korlátozását.

Ha a szigorú diéta nem csökkenti megfelelő mértékben a fenilalanin szintjét a vérében, kezelőorvosa mérlegelni fogja, hogy kell-e szednie ezt a gyógyszert.

Ez a gyógyszer nem alkalmazható a szoptatás ideje alatt.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A Sapropterin Dipharma várhatóan nem befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.

A Sapropterin Dipharma nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer kevesebb mint 1 mmol nátriumot (23 mg) tartalmaz tablettánként, azaz gyakorlatilag "nátriummentes".


3. Hogyan kell szedni a Sapropterin Dipharma-t?

A gyógyszert mindig a kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően szedje. Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg kezelőorvosát.

Adagolás PKU esetén

A PKU-ban szenvedő betegeknél a Sapropterin Dipharma javasolt kezdő adagja 10 mg testtömeg- kilogrammonként. Az oldódó tablettákat naponta egyszer, a felszívódás fokozása érdekében étkezés közben kell bevenni, minden nap ugyanabban az időpontban, lehetőleg reggel. Állapotától függően kezelőorvosa módosíthatja az adagot, mely testtömeg-kilogrammonként általában napi 5 és 20 mg között változik.

Adagolás BH4-hiány esetén
A Sapropterin Dipharma ajánlott kezdő adagja BH4-hiányban szenvedő betegeknél 2 - 5 mg testtömeg-kilogrammonként. A Sapropterin Dipharma-t étkezés közben vegye be, hogy fokozza a felszívódást. Ossza fel a teljes napi adagot 2 vagy 3 adagra, a nap folyamán bevéve. Az Ön állapotától függően kezelőorvosa módosíthatja az adagot, ez testtömeg-kilogrammonként legfeljebb napi 20 mg lehet.

Az alábbi táblázat azt mutatja be, hogyan számítják a megfelelő adagot





Az alkalmazás módja
PKU-s betegek esetében a teljes napi adagot naponta egyszer, minden nap ugyanabban az időben kell bevenni, lehetőleg reggel.

BH4-hiányban szenvedő betegeknél a teljes napi adagot 2 vagy 3 adagra osztják a nap folyamán.

Alkalmazás bármely betegnél
Az előírt számú tablettát egy pohár vagy csésze vízbe, illetve almalébe kell tenni az alábbiakban pontosan leírtak szerint, és feloldódásig keverni kell.

A tabletták feloldódása néhány percig is eltarthat. A tabletták gyorsabb oldódása érdekében a tablettákat összetörheti. Az oldatban esetleg apró részecskék lesznek láthatók, ez azonban nem befolyásolja a gyógyszer hatékonyságát.
Igya meg a feloldott Sapropterin Dipharma készítményt étkezés közben, az elkészítést követő 15-20 percen belül.
A Sapropterin Dipharma oldódó tabletta összetörhető, majd kis mennyiségű pépes ételben, például almaszószban vagy pudingban is keverhető.

Szükség esetén a Sapropterin Dipharma oldódó tabletta enterális táplálócsövön keresztül is beadható. Az ezzel kapcsolatos részletekről kérdezze meg kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.

Alkalmazása 20 kg feletti testtömegű betegeknél
A tablettákat egy pohár vagy csésze (60-240 ml) vízbe vagy almalébe kell tenni, és feloldódásig kell keverni. Az oldódó tabletta kis mennyiségű pépes ételben is keverhető.

Alkalmazása legfeljebb 20 kg-os testtömegű gyermekeknél
Az adag a testtömegtől függ. Gyermeke növekedésével az adag változni fog. A kezelőorvosa tájékoztatni fogja Önt az alábbiakról:

- az egy adaghoz szükséges Sapropterin Dipharma tabletták száma
- egy adag Sapropterin Dipharma összekeveréséhez szükséges víz- vagy almalé-mennyiség
- azon oldat mennyisége, amelyet gyermekének kell adnia az előírt adaghoz.

Gyermekének az oldatot étkezés közben kell meginnia.

A feloldást követő 15-20 percen belül adja be gyermekének az előírt mennyiségű oldatot. Ha nem tudja beadni gyermeke adagját a tabletták feloldása után 15-20 percen belül, új oldatot kell készítenie, mivel a fel nem használt oldatot 20 percen túl nem szabad felhasználni. A 100 mg-nak, illetve a 100 mg többszöröseinek megfelelő dózisok esetében az oldódó tabletta kis mennyiségű pépes ételben, például almaszószban vagy pudingban is keverhető.

A Sapropterin Dipharma adagjának elkészítéséhez és beadásához szükséges kellékek
- Az egy adaghoz szükséges Sapropterin Dipharma tabletták száma
- Egy 20, 40, 60 és 80 ml-es beosztásokkal ellátott adagolópohár
- Egy pohár vagy csésze
- Kiskanál vagy egyéb tiszta eszköz a keveréshez
- Szájfecskendő (1 ml-es beosztással) (10 ml-es fecskendő ≤ 10 ml-es vagy 20 ml-es fecskendő 10 ml-nél nagyobb térfogatok beadásához)

Kérjen kezelőorvosától adagolópoharat a tabletták feloldásához és 10 ml-es vagy 20 ml-es adagoló szájfecskendőt, ha nem rendelkezik ezekkel a kellékekkel.

Az adag elkészítésének és bevételének lépései:
- Tegye az előírt számú tablettát az adagolópohárba. Öntse a megfelelő mennyiségű vizet vagy almalevet a gyógyszeres pohárba kezelőorvosa utasításainak megfelelően (kezelőorvosa mondhatta például, hogy 20 ml-t használjon egy Sapropterin Dipharma tabletta feloldásához). Győződjön meg róla, hogy a folyadék mennyisége megfelel annak a mennyiségnek, amit kezelőorvosa mondott Önnek. Keverje a kiskanállal vagy egy tiszta eszközzel, amíg a tabletták fel nem oldódnak.
- Ha kezelőorvosa azt mondta Önnek, hogy az oldatnak csak egy részét kell alkalmaznia, akkor tegye az adagoló szájfecskendő hegyét az adagolópohárba. A dugattyút lassan hátrahúzva szívja fel a kezelőorvosa utasításának megfelelő mennyiséget.
- A dugattyút lassan nyomva a szájfecskendőben lévő oldat teljes mennyiségét vigye át a gyógyszer beadásához használt pohárba vagy csészébe (ha például kezelőorvosa azt mondta, hogy 40 ml vízben vagy almalében oldjon fel két Sapropterin Dipharma tablettát, és 30 ml-t adjon be gyermekének, akkor kétszer kell használnia a 20 ml-es szájfecskendőt a 30 ml (pl. 20 ml + 10 ml) oldat felszívásához és a beadáshoz használt pohárba vagy csészébe történő átviteléhez). Használjon 10 ml-es szájfecskendőt ≤ 10 ml-es mennyiségek beadásához, vagy 20 ml-es szájfecskendőt 10 ml-nél nagyobb mennyiségek beadásához.
- Ha a baba túl kicsi ahhoz, hogy pohárból vagy csészéből igyon, az oldatot a szájfecskendőn keresztül is beadhatja. Szívja fel a gyógyszeres csészében elkészített oldatból az előírt mennyiséget, és tegye a fecskendő hegyét kisgyermeke szájába. Irányítsa a szájfecskendő hegyét a gyermek valamelyik oldali orcájának irányába. Egyszerre kis mennyiséget beadva lassan nyomja be a dugattyút, amíg az adagoló szájfecskendőben lévő oldat teljes mennyiségét be nem adta.
- Az esetlegesen megmaradt oldatot dobja ki. Vegye ki a dugattyút az adagoló szájfecskendő hengeréből. Meleg vízzel mossa el az adagoló szájfecskendő mindkét részét és a gyógyszeres csészét, és hagyja a levegőn megszáradni. Miután az adagoló szájfecskendő megszáradt, tegye vissza a dugattyút a hengerbe. A következő használatig tegye el az adagoló szájfecskendőt és az adagolópoharat.

Ha az előírtnál több Sapropterin Dipharma-t vett be
Amennyiben az előírtnál több Sapropterin Dipharma-t vett be, mellékhatásokat, így fejfájást és szédülést észlelhet. Azonnal forduljon orvosához vagy gyógyszerészéhez, ha az előírtnál több Sapropterin Dipharma-t vett be.

Ha elfelejtette bevenni a Sapropterin Dipharma-t
Ne vegyen be kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására. A következő adagot a szokásos időben vegye be.

Ha idő előtt abbahagyja a Sapropterin Dipharma szedését
Ne hagyja abba a Sapropterin Dipharma szedését anélkül, hogy előtte ezt megbeszélte volna kezelőorvosával, mivel a fenilalaninszint emelkedhet a vérében.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Néhány esetben allergiás reakciókról (például bőrkiütésekről és súlyos reakciókról) számoltak be. Gyakorisága nem ismert (a rendelkezésre álló adatok alapján a gyakoriság nem határozható meg).

Ha Önnél vörös, viszkető, kidudorodó felületek alakulnak ki (csalánkiütés), folyik az orra, szívverése gyorssá vagy szabálytalanná válik, megduzzad a nyelve és a torka, tüsszög, sípolva vesz levegőt, súlyos légzési elégtelenség vagy szédülés lép fel, ez arra utalhat, hogy Önnél súlyos allergiás reakció alakult ki a gyógyszerrel szemben. Ha ezeket a tüneteket észleli, azonnal értesítse kezelőorvosát.

Nagyon gyakori mellékhatások (10 betegből legfeljebb 1-et érinthet)
fejfájás és orrfolyás.

Gyakori mellékhatások (10-ből legfeljebb egy beteget érint)
torokfájás, orrdugulás, köhögés, hasmenés, hányás, gyomorfájás, túl alacsony fenilalaninszint a vérvizsgálatokban, emésztési zavarok és hányinger (lásd 2. pont: "Figyelmeztetések és óvintézkedések").

Nem ismert gyakoriságú mellékhatások (a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg)

a gyomor nyálkahártyájának gyulladása (gasztritrisz), a nyelőcső nyálkahártyájának gyulladása (ezofagitisz).

A mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül:
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest
honlap: https://ogyei.gov.hu
elektronikus bejelentő form: https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/
e-mail: adr.box@nngyk.gov.hu
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell a Sapropterin Dipharma-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon és a tartályon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne szedje ezt a gyógyszert. A lejárat idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Ez a gyógyszer különleges tárolási hőmérsékletet nem igényel.
A nedvességtől való védelem érdekében az üveget tartsa szorosan lezárva.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomag tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Sapropterin Dipharma?
- A készítmény hatóanyaga a szapropterin-dihidroklorid. 100 mg szapropterin-dihidrokloridot tartalmaz oldódó tablettánként (ami 77 mg szapropterinnek felel meg).
- Egyéb összetevők: mannit (E421), A típusú kroszpovidon, kopovidon K 28, aszkorbinsav (E300), nátrium-sztearil-fumarát, riboflavin (E101), vízmentes kolloid szilícium-dioxid (E551). Lásd 2. pont. A Sapropterin Dipharma nátriumot tartalmaz

Milyen a Sapropterin Dipharma külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Sapropterin Dipharma 100 mg oldható tabletta csaknem fehér vagy világossárga , körülbelül 10 mm × 3,65 mm méretű, kerek tabletta, egyik oldalán "11", a másik oldalán bemetszéssel. A tablettán lévő bemetszés nem a tabletta széttörésére szolgál.

Nedvszívó anyagot (szilícium-dioxid) tartalmazó, csavaros kupakkal ellátott, gyermekbiztos zárókupakkal ellátott palackokban kapható. 30 és 120 db oldható tablettát tartalmazó kiszerelés.

Nem feltétlenül mindegyik kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2025.02.20.