XENPOZYME 4 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.

1. Milyen típusú gyógyszer a Xenpozyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Mi a Xenpozyme?
Xenpozyme egy alfa-olipudáz nevű enzimet tartalmaz.

Milyen betegségek esetén alkalmazható a Xenpozyme?
A Xenpozyme egy savas szfingomielináz hiány (ASMD) nevű, öröklődő betegség kezelésére való. Az ASMD A/B- és B-típusában szenvedő felnőtteknél és gyermekeknél és serdülőknél alkalmazzák, az ASMD agyat (idegrendszert) nem érintő jeleinek és tüneteinek kezelésére.

Hogyan hat a Xenpozyme?
Az ASMD-ben szenvedő betegeknél hiányzik a megfelelően működő savas szfingomielináz nevű enzim. Ez az úgynevezett szfingomielin felhalmozódásához vezet, ami károsítja a szerveket, például a lépet, a májat, a szívet, a tüdőt és a vért. Az alfa-olipudáz úgy hat, ahogy a megfelelően működő enzim hatna, pótolja az enzimet, csökkenti a szfingomielin felhalmozódását a szervekben és kezeli a jeleket és tüneteket.


2. Tudnivalók a Xenpozyme alkalmazása előtt

Nem alkalmazható Önnél a Xenpozyme-ot
- Ha jelentkezett már Önnél alfa-olipudáz okozta életveszélyes allergiás (anafilaxiás) reakció (lásd lent a "Figyelmeztetések és óvintézkedések" pontot) vagy ha allergiás a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Önnél infúziós reakciónak nevezett mellékhatások jelentkezhetnek, melyeket a gyógyszer (csepp) infúzióban történő beadása okozhat. Ezek a Xenpozyme beadása alatt vagy az azt követő 24 órában jelentkezhetnek.

Ezek allergiás reakciók is lehetnek (lásd 4. pont) és olyan tünetekkel járhatnak, mint a fejfájás, a kiemelkedő, viszkető bőrkiütés (csalánkiütés), a láz, a hányinger, a hányás, és a viszkető bőr.

Ha úgy gondolja, hogy infúziós reakció jelentkezett Önnél, azonnal tájékoztassa kezelőorvosát.
Ha az infúzió beadása során súlyos allergiás reakció jelentkezik, kezelőorvosa felfüggeszti az infúziót, és a szükséges kezelésben részesíti. Kezelőorvosa értékelni fogja a Xenpozyme további alkalmazásának kockázatait és előnyeit.

Ha enyhe vagy közepesen súlyos infúziós reakció jelentkezik Önnél, kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember átmenetileg leállíthatja az infúzió beadását, csökkentheti az infúzió beadási sebességet és/vagy az adagot.

Kezelőorvosa gyógyszereket is adhat (vagy adott) Önnek az allergiás reakciók megelőzésére vagy kezelésére.
Kezelőorvosa vérvizsgálatokat fog kérni a májműködés (a májenzimszintek mérésével történő) ellenőrzésére a kezelés megkezdése előtt majd rendszeres időközönként az adag módosításakor (lásd 3. pont).

Egyéb gyógyszerek és a Xenpozyme
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Terhesség és szoptatás
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

A Xenpozyme, várandós nőknél történő alkalmazásával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok. A Xenpozyme terhesség alatti alkalmazása káros hatással lehet a születendő gyermekre. Terhesség alatt csak akkor alkalmazható a Xenpozyme, ha az egyértelműen szükséges. A Xenpozyme-kezelés alatt és annak leállítása esetén az utolsó Xenpozyme adag beadása után még 14 napig a fogamzóképes nőknek hatékony fogamzásgátlást kell használniuk.

Nem ismert, hogy a Xenpozyme átjut-e az anyatejbe. Állatok tejében kimutatták a Xenpozyme-ot. Tájékoztassa kezelőorvosát, ha Ön jelenleg szoptat vagy a jövőben szoptatni tervez. Kezelőorvosával együtt kell eldönteniük, hogy a szoptatást vagy a Xenpozyme-kezelést függesztik-e fel, figyelembe véve a szoptatás előnyét a csecsemőre nézve és a Xenpozyme előnyét az anyára nézve.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
Mivel alacsony vérnyomás jelentkezhet Önnél (ami ájulásérzéssel járhat), a Xenpozyme kis mértékben befolyásolhatja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.

A Xenpozyme nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 4 mg-os injekciós üvegenként 0,60 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) vagy 20 mg-os injekciós üvegenként 3,02 mg nátriumot tartalmaz, ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 0,03%-ának, illetve 0,15%-ának felnőtteknél és 16 éves vagy idősebb serdülőknél, és a nátrium elfogadható maximális napi bevitel ≤0,08%-ának illetve ≤0,38%-ának 16 évesnél fiatalabb gyermekeknél és serdülőknél.

3. Hogyan kell alkalmazni a Xenpozyme-ot?

A Xenpozyme-ot cseppinfúzióban fogják Önnek beadni, az ASMD vagy egyéb anyagcserebetegségek kezelésében jártas egészségügyi szakember felügyelete mellett.

A beadandó adagot az Ön testtömege alapján határozzák meg és kéthetente egyszer fogják alkalmazni. A kezelést egy alacsony adaggal kezdik, majd ezt fokozatosan emelik.
Az infúzió beadása általában 3-4 órát vesz igénybe, de a kezelőorvos döntése alapján gyorsabb vagy lassabb is lehet, valamint rövidebb ideig tarthat még az adag fokozatos emelésének időszakában.

Felnőttek
A Xenpozyme ajánlott kezdeti adagja 0,1 mg/testtömegkilogramm. Ezt tervezetten minden beadás során emelik, az ajánlott, kéthetente adandó 3 mg/testtömegkilogramm adag eléréséig. Az ajánlott dózist általában 14 hét alatt érik el, de ez hosszabb ideig is tarthat a kezelőorvos döntése alapján.

Gyermekek és serdülők
A Xenpozyme ajánlott kezdeti adagja 0,03 mg/testtömegkilogramm. A további adagokat tervezetten minden beadás során emelik, az ajánlott, kéthetente adandó 3 mg/testtömegkilogramm adag eléréséig. Az ajánlott dózist általában 16 hét alatt érik el, de ez hosszabb ideig is tarhat a kezelőorvos döntése alapján.

Az infúzió otthoni beadása
Ha az adagot már nem változtatják Önnél és az infúziót jól tolerálja, akkor kezelőorvosa mérlegelni fogja, hogy alkalmazható-e a Xenpozyme otthoni infúzióban. Az infúzió otthoni beadásáról kezelőorvosa értékelése és ajánlása után kell döntést hozni. Ha mellékhatás jelentkezik Önnél a Xenpozyme infúzió otthoni beadásakor, akkor az otthoni beadást végző személy leállíthatja az infúziót és megfelelő kezelést kezdeményezhet.

Utasítások a helyes alkalmazáshoz
A Xenpozyme-ot intravénás (vénába csepegtetett) infúzió formájában adják be. Por formában kerül forgalomba, amelyet a beadás előtt steril vízzel kevernek össze.

Ha az előírtnál több Xenpozyme-ot alkalmaztak Önnél
Ha változást feltételez a szokásos infúzióban, azonnal tájékoztassa kezelőorvosát. Mivel a Xenpozyme-ot egészségügyi szakember adja be, a túladagolás nem valószínű.

Ha kihagyott egy Xenpozyme infúziót
Fontos, hogy kéthetente megkapja az infúziót. Az infúzió akkor tekinthető kihagyottnak, ha a tervezett időpont utáni 3 napon belül nem adták be. A kihagyott adagok számától függően, kezelőorvosa kisebb adaggal folytathatja a kezelést.

Ha kihagyott egy infúziót vagy nem tud megjelenni a tervezett időpontban, azonnal vegye fel a kapcsolatot kezelőorvosával.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.
Infúziós reakciókat a gyógyszer beadása közben és az azt követő 24 órában is megfigyeltek a betegeknél.

A legsúlyosabb mellékhatások közé tartozik a hirtelen jelentkező, súlyos allergiás reakció, a kiemelkedő, viszkető bőrkiütés (csalánkiütés), bőrkiütés, emelkedett májenzimszintek és a szabálytalan szívverés.

Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát, ha infúziós reakciók vagy allergiás reakciók jelentkeznek Önnél. Infúziós reakciók jelentkezésekor további gyógyszereket is kaphat a reakciók kezelésére vagy a jövőbeni reakciók megelőzésére. Súlyos infúziós reakciók jelentkezése esetén kezelőorvosa leállíthatja Önnél a Xenpozyme infúziót és megfelelő kezelést kezdhet el.

Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet):
- fejfájás
- láz - emelkedett testhőmérséklet
- kiemelkedő, viszkető bőrkiütés (csalánkiütés)
- hányinger
- hányás
- hasi fájdalom
- izomfájdalom
- bőrviszketés
- a gyulladást jelző értékek vérszintjének emelkedése

Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- bőrkiütés (különböző típusú kiütések időnként viszketéssel)
- fájdalom a has felső részében
- kimerültség
- normálistól eltérő májfunkciós értékek
- hasmenés
- bőrpír
- ízületi fájdalom
- hátfájás
- hidegrázás
- nehézlégzés
- kellemetlen érzés a hasban
- csontfájdalom
- fájdalom
- alacsony vérnyomás
- erőteljes szívverés, mely gyors és szabálytalan lehet
- gyors szívverés
- májfájdalom
- súlyos allergiás reakciók
- melegségérzés
- torok és hangszálirritáció
- szorító érzés és duzzanat a torokban
- zihálás
- bőrelváltozások (például kemény kiemelkedő vagy vörös lapos elváltozások)
- az arc, a torok vagy a karok bőr alatti, gyorsan kialakuló duzzanata, ami életveszélyes is lehet, ha torokduzzanat elzárja a légutakat
- gyomorfájdalom
- szemviszketés és szemvörösség
- kellemetlen érzés a szemben
- gyengeség
- a gyulladást jelző értékek kóros vérszintje
- reakció a katéter helyén, ideértve a fájdalmat a viszketést vagy a duzzanatot

Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül: Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest, honlap: www.ogyei.gov.hu
elektronikus bejelentő form: https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell a Xenpozyme-ot tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A címkén és a dobozon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza a Xenpozyme-ot. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben 2 °C - 8 °C között tárolandó.

Ajánlott a hígítás után azonnal felhasználni.

Ha nem használják fel azonnal, akkor a feloldott oldat 2 °C - 8 °C-on legfeljebb 24 órán át tárolható.

Hígítás után lefeljebb 24 órán át tárolható 2 °C - 8 °C-on, majd 12 órán (az infúzió beadási idejét is beleértve) át szobahőmérsékleten.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Xenpozyme?
- A készítmény hatóanyaga az alfa-olipudáz Injekciós üvegenként 4 mg vagy 20 mg alfa- olipudázt tartalmaz.
- Egyéb összetevők:
-- L-metionin
-- dinátrium-hidrogén-foszfát heptahidrát
-- nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát
-- szacharóz
lásd 2. pont "A Xenpozyme nátriumot tartalmaz"

Milyen a Xenpozyme külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Xenpozyme 20 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz injekciós üvegben (injekciós üvegeként 4 mg vagy 20 mg).
Fehér-törtfehér színű liofilizált por.
Steril vízzel történő összekeverés után az oldat tiszta, színtelen. A beadás előtt az injekciós üveg tartalmát tovább kell hígítani.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 05. 03.