Új gyógyszer a Gaucher-kór kezelésére
Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Humán alkalmazásra Szánt Gyógyszerek Bizottsága (CHMP) november hónapi soros ülésén elfogadta a Cerdelga 84 mg kapszula új gyógyszerkészítmény forgalomba hozatali engedélykérelmét. A készítmény az 1-es típusú Gaucher-kór (GD-1) hosszú távú kezelésére indikált, felnőtt betegeken, akik a CYP2D6-enzim gyenge, közepes, vagy extenzív metabolizálói.
A Cerdelga árva gyógyszer minősítést kapott a testülettől. A forgalomba hozatali engedély jogosultja a Genzyme Europe BV .
A készítmény hatóanyaga az eliglustat (ATC kód: A16AX10).
Az eliglustat a glukozilceramid szintáz enzim erőteljes gátlószere, és szubsztrát-redukciós kezelésként működik a GD-1 betegeken. E terápia célja a major szubsztrát glukozilceramid (GL-1) szintézisének csökkentése, a glukozilceramid felhalmozódás megelőzése, a klinikai tünetek csökkentése.
A Cerdelga előnyös sajátsága, hogy csökkenti a se-GL-1 szintet, ezáltal csökken a máj és lép térfogata, javulnak egyes hematológiai (hemoglobinszint, thrombocytaszám), és csontrendszeri paraméterek.
.
A szer gyakoribb mellékhatásai: fejfájás, nausea, diarrhoea, hasi fájdalom, fokozott gázképződés, arthralgia, fáradtságérzés.
.
A készítmény elfogadott indikációja:
"A Cerdelga 1-es típusú, felnőttkori Gaucher-kór hosszú távú kezelésére javasolt, azon betegeken, akik a CYP2D6-enzim gyenge, közepes, vagy extenzív metabolizálói. Javasolt, hogy a készítményt olyan szakorvos alkalmazza, aki járatos a Gaucher-kór kezelésében".
Forrás:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/11/news_detail_002215.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1
Szponzorált tartalom
