Új gyógyszer az akut angiooedema kezelésére
Az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA jóváhagyta a Firazyr (icatibant) injekció forgalomba hozatalának engedélykérelmét, egy ritka betegség, az akut rohamokkal járó herediter angiooedema (HAE) kezelésére, felnőtt betegeken.
A HAE oka a C1-inhibitor fehérje alacsonyabb szintje ill. működészavara, e molekula egyes immunfolyamatokban vesz részt, valamint a véralvadási kaszkádban is szerepel. A betegség általában családi halmozódást mutat. Az USÁ-ban kevesebb, mint 30,000 ember szenved a HAE betegségben.
A HAE jellemző tünetei: a fej, a végtagok, egyes belső szervek (gyomor-bélrendszer, légcső, gégefő) duzzanata, amely súlyos esetben komolyabb elváltozásokat, súlyos működészavart okoz, majd halálos kimenetellel zárul. Az emésztőszervi oedema hasi fájdalmat, hányinget, hányást kelt, míg a légzőszervi oedema fulladáshoz vezethet.
"A Firazyr alkalmazása azért nagy előrelépés a terápiában, mert a beteg önmaga észlelheti a fenyegető HAE tüneteket, és a hasfalba beadott öninjekció révén megoldhatja ezt az akár ijesztő sürgősségi helyzetet" – említi Dr. Curtis Rosebraugh, az FDA Center for Drug Evaluation and Research, Office of Drug Evaluation II divíziójának vezetője.
A Firazyr adásának hatásosságát és biztonságosságát három kontrollált klinikai vizsgálat igazolta, (nyílt fázissal kiegészítve) amelyben 225 beteg kapott összesen 1076 dózis Firazyr 30 mg injekciót. A tünetek az éles gyógyszerrel kezelteken mintegy 2 óra alatt javultak, szemben a placebo csoporttal, ott átlagosan 20 óra volt a javulás beálltának időpontja.
Az FDA előírta a Firazyr részletes betegtájékoztatójának kötelezettségét – különös tekintettel az injekció beadásának részleteire.
Főbb mellékhatások: helyi injekciós reakciók, láz, emelkedtt májenzim-szint, szédülés, viszketés.
A Firazyr készítményt az USÁ-ban a Shire Human Genetic Therapies Inc. of Cambridge, Mass., Európában a Jerini AG forgalmazza.
forrás:
Szponzorált tartalom
