Új gyógyszer késői stádiumú tüdőrák kezelésére

A gyógyszer egy diagnosztikus teszttel együtt kerül majd forgalomba, amellyel meghatározható, hogy a betegben fellelhető-e az ALK-gén. A diagnosztikus teszt a Vysis ALK Break Apart FISH Probe Kit nevű genetikai teszt. Az FDA idén már két genetikai alapú diagnosztikus tesztet hagyott jóvá.

Az ALK gén zavara növekedési zavart, és rosszindulatú daganat kifejlődését eredményezheti. Az NSCLC-betegek mintegy 1-7%-ában érhető utol ez a genetikai eltérés. A tüdőrák ezen formája típusosan nemdohányzókban fordul elő. A Xalkori hatásának lényege, hogy bizonyos protein-kináz enzimeket blokkol, beleértve az ALK-gén által produkált fehérjéket is. A gyógyszer tablettaként formulált, napi kétszeri bevételre szánt monoterápiás szer.

“A Xalkori alkalmazása e diagnosztikus teszttel együttesen lehetővé teszi a célzottabb betegkiválasztást számunkra, várható, hogy e betegek jobban reagálnak a gyógyszerre” – említi Dr. Richard Pazdur, az FDA Center for Drug Evaluation and Research, Office of Oncology Drug Products divíziójának igazgatója. “A célzott gyógyszerterápia, mint a Xalkori esetében, jó lehetőség, és feltehetően kevesebb mellékhatással jár”.

Klinikai eredmények: a Xalkori hatásosságát és biztonságosságát két multicentrikus egykarú vizsgálatban elemezték, összesen 255, késői stádiumú, ALK-pozitív, NSCLC-ben szenvedő betegen. Az ALK-gén abnormalitást tüdőbiopsziás mintán vizsgálták, és ennek eredménye alapján dőlt el, mely betegek kerülnek a gyógyszervizsgálatba. A vizsgálat célja volt a javulás objektív mértékének megállapítása, a teljes ill. részleges remisszió észlelése. A betegek jelentős része korábban már részesült kemoterápiában.

Az egyik vizsgálatban 50%-nak adódott a javulás objektív mértéke 42 hetes átlagos javulási időszakkal, a másikban pedig 61% ill. 48 hét voltak ugyanezen értékek.

A Xalkori bekerül az FDA prioritiási programjába, azaz felgyorsított törzskönyvezési és forgalomba hozatali engedély kiadási eljárás következik. Ez minden olyan gyógyszer esetén felmerül, amelynek alkalmazása jelentős előrelépést ígér adekvát kezeléssel nem rendelkező (súlyos) betegségek esetén.

Ilyen esetekben az „előrehozott” törzskönyvezést követően a cégeknek előírják kiegészítő klinikai vizsgálatok végeztetését, és azok későbbi benyújtását.

“Az onkológiai terápia a célzott kezelés irányában halad” – mondja Dr. Alberto Gutierrez, az FDA Center for Devices and Radiological Health, Office of In Vitro Diagnostic Device Evaluation and Safety részlegének igazgatója. “Ez a csatlakozó teszt ékes példa arra, hogy milyen fontosságú a gyógyszerek mellett szereplő diagnosztikum, hiszen ezzel pontosabban meghatározható (előre), kiket érdemes kezelni, és főként nagy jelentőségű ez minden súlyos ill. az életet veszélyeztető betegség esetén”.

A vizsgálatokban leírt gyakoribb mellékhatások: látászavar, hányinger, hányás, oedema-képződés, constipatio. A látászavarokról: látáskárosodás, villódzó fények észlelése, látómező-defektus. Előfordulhat életet veszélyeztető pneumonitis, ekkor a kezelést fel kell függeszteni. A gyógyszer terhességben nem adható.