Új gyógyszerek és indikációbővítések (az EMA szeptemberi határozatai)

Új készítmények

A bizottság javasolta a Harvoni (sofosbuvir / ledipasvir) forgalomba hozatalát felnőttkori krónikus hepatitis-C kezelésére. A készítmény a (krónikus HCV-ellenes) újtípusú antivirális szerek csoportjába tartozik, magasak a gyógyulási arányok, éppen ezért az utóbbi időben igen jelentős változást hoztak a HCV-fertőzés terápiájában.

Harvoni rövid leírás

A Harvoni aktív hatóanyagai a ledipasvir / sofosbuvir. A készítmény fix dózisú kombináció, jelenleg ATC-kóddal még nem rendelkezik. A sofosbuvir aktív metabolitja a HCV-NS5B-RNS-polimeráz enzim pangenotípusos gátlószere a ledipasvir a vírus NS5A-proteinjét támadja.
Klinikum: a Harvoni kezelés adjuváns ribavirinnel, illetve anélkül igen jelentős hatást fejt ki az 1-, 3- 4-es genotípusoknál, beleértve a kompenzált cirrhosisban szenvedő és a májtranszplantált betegeket. Gyakori mellékhatások: fáradtságérzés, fejfájás.

Egy terápiás újdonságra külön hangsúllyal is felhívjuk szíves figyelmüket: a Ketoconazole HRA készítmény forgalomba hozatalát javasolták Cushing-szindróma kezelésére. E kórkép kezelésére kevés a terápiás lehetőség, így új terápiás entitásokra nagy az igény. A Ketoconazole HRA árva gyógyszer minősítést kapott.

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/003850/WC500173601.pdf

Ketoconazole HRA rövid leírás

A ketoconazole évtizedeken át közismert szisztémás gombaellenes készítmény volt, mellékhatásai/interakciói miatt jelenleg csak lokális alkalmazása engedélyezett. Az új terápiás irány – tekintve a hatásmechanizmust (a cortisol és aldosteron szintézis erőteljes gátlása, a mellékvese számos CYP-450 enzimének gátlása révén) a Cushing-szindróma kezelése. A ketoconazole egyben az androgén szintézis jelentős gátlása révén is hat.
Ettől függetlenül, közvetlen hatást gyakorol a Cushing-kóros betegek kortikotróp eredetű tumorsejtjeire is.
A Ketoconazole HRA előnyös sajátsága a hypercorticolismus hosszú távú kontrollja. Klinikai szempontból a biokémiai és hormonális változások (a vizelettel ürülő szabad kortizol csökkenése, normalizációja) kapcsolatban áll a Cushing-szindrómás betegek klinikai állapotának javulásával. A ketoconazole alkalmas lehet Cushing-szindróma esetén a rövid- vagy hosszú távú kezelésre egyaránt. Gyakori mellékhatások: mellékvese-elégtelenség, nausea, hányás, hasi fájdalom, diarrhoea, pruritus, a májenzim-szintek emelkedése. Mivel a legfontosabb mellékhatás a szer hepatotoxicitása, a kezelés előtt és alatt monitorozni kell a májfunkciót. Szükséges emellett a mellékvese-funkció és az EKG ellenőrzése is. Külön figyelmet igényel a ketoconazollal kapcsolatos számos interakció figyelembevétele.

http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/003906/WC500173603.pdf

A további készítményeknél utalunk az eredeti dokumentumokra.

Daganatos betegségek kezelésére két új szer kerül forgalomba:

Vargatef (nintedanib) a kissejtes tüdőrák, és az árva gyógyszerként javasolt Cyramza (ramucirumab) pedig a gyomorrák kezelésére. E csoportban egy diagnosztikum is forgalomba kerül, a Lymphoseek (tilmanocept) a sentinel/őrszem nyirokcsomók pontosabb lokalizációjára.

Vargatef rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002569/WC500173607.pdf

Cyramza rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002569/WC500173607.pdf

Kemoterápia-indukálta neutropenia kezelésére kerül forgalomba az Egranli (balugrastim). HIV-fertőzés kezelésére pedig egy kombináció: Rezolsta (darunavir / cobicistat).

Egranli rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002637/WC500173684.pdf

Rezolsta rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002819/WC500173699.pdf

2-es típusú diabetesben a Trulicity (dulaglutide) kerül forgalomba, mely heti egyszeri parenterálisan alkalmazandó készítmény. Az opioid-terápia okozta obstipatio terápiájára pedig a Moventig (naloxegol) jelenik meg a palettán.

Trulicity rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002825/WC500173650.pdf

Moventig rövid leírás
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002810/WC500173691.pdf

Új generikum a Tadalafil Mylan az erectilis dysfunctio kezelésére.
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/003787/WC500173695.pdf

Azonos hatóanyagokkal (tehát mindkettő kombináció) jelenik meg a gyógyszerpiacon a Brimica Genuair és a Duaklir Genuair (hatóanyagaik: aclidinium / formoterol fumarate dihydrate). Indikációjuk felnőttkori COPD esetén a fenntartó bronchodilatator kezelés. Mivel ez "duplikát" alkalmazás a forgalomba hozatali engedély jogosultja az engedélyezéshez mindkét készítmény esetén azonos klinikai dokumentációt nyújtott be.

Brimica Genuair
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/003969/WC500173686.pdf

Duaklir Genuair
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/003745/WC500173689.pdf

Terápiás indikáció-bővítések

Signifor (pasireotide)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion/human/002052/WC500173649.pdf

Prezista (darunavir)
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion/human/000707/WC500173701.pdf

Ebola-járvány: az EMA áttekinti a gyógyszerjelöltek helyzetét

Az EMA CHMP megkezdte a témában a fejlesztés alatt álló szerek áttekintését. A cél minél hamarabb a hatóság részére döntéstámogató jelentés összeállítása, melyik készítmény kerülhetne forgalomba.

Az EMA által a vizsgálatba bevont készítmények és fejlesztő cégek:
• BCX 4430, Biocryst
• Hyperimmune lószérum, Fab’entech
• ZMAPP, MAPP Biologicals
• Sarepta AVI-7537, Sarepta,
• Favipiravir, Toyama Chemicals, Fujifilm Group
• TKM-Ebola, Tekmira

Az EMA egyben felhívja mindazon gyártó/fejlesztő cégeket, akik szintén fejlesztenek Ebola-ellenes készítményeket, de nem szerepelnek a fentiek között, hogy jelentkezzenek, és nyújtsák be meglévő dokumentációikat.

Betegek véleménye a gyógyszerekkel kapcsolatos terápiás előnyök és hátrányok mérlegelésében.

Az EMA pilot projektként elindította a gyógyszeralkalmazással kapcsolatos előny/kockázat mérlegelések elkészítésekor a betegek véleményének figyelembevételét, mely korábban nem szerepelt a szempontok között.

forrás, további részletek:
http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/09/news_detail_002170.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1