Új krónikus limfoid leukémia ellenes szert engedélyezett az FDA

A Venclexta az első FDA által jóváhagyott olyan gyógyszer, amely a Bcl-2 proteint célozza meg. A Bcl-2 gátolja a sejtek apoptózisát, és a CLL-sejtekre jellemző ennek a fehérjének a fokozott expressziója. A FDA gyorsított eljárással hagyta jóvá a gyógyszer alkalmazását a teljes válaszreakcióban elért eredmények alapján. Az engedély megújításához újabb vizsgálatok szükségesek.

A Bcl-2 család a mitokondriumok külső membránjának integritásáért felelős ezzel kapcsolatban elsősorban az apoptózis mitokondriumokból kiinduló, intrinsic útvonalának szabályozásában játszik szerepet. Ez az útvonal akkor aktiválódik, amikor a mitokondriumok külső membránja sérül, s ennek következtében a két membrán közötti intermembrán térből apoptogén faktorok kerülnek ki a citoszolba. A molekulacsalád első tagját, a Bcl-2 fehérjét non-Hodgkin (B-sejtes) lymphomából izolálták, mint protoonkogént.

Az FDA hematológiai és onkológiai értékelő osztályának igazgatója szerint "sok CLL-ben szenvedő beteg számára új esélyt jelenthet a Venclexta, akiknél a korábbi kezeléssel nem sikerült javulást elérni."

A Venclexta hatásosságát egy egykaros, 106 CLL-beteg bevonásával végzett vizsgálatban értékelték. A vizsgálati alanyok naponta szedték a gyógyszert, 20 mg kezdő adagról öt hét alatt fokozatosan 400 mg-ra emelve az adagot. A Venclexta-kezelés során a betegek 80 százalékánál történt teljes vagy részleges remisszió.

A kezelés leggyakoribb mellékhatásai a neutropenia, hasmenés, nausea, anemia, felső légúti fertőzés és thrombocytopenia voltak. Súlyos szövődményként előfordulhat pneumonia, lázas neutropenia, autoimmun hemolitikus anemia és tumorlízis szindróma.

European Pharmaceutical Review / FDA