Új szerek a láthatáron: az intracellulárisan ható ágensek kora

A belgiumi Complix cég bejelentette, hogy 1,9 millió EUR K+F grantot nyert el a flamand kormányzattól az IWT ügynökség révén (Agency for Innovation by Science and Technology in Flanders).

A grant felhasználási területe a cég számára az intracellulárisan ható Alphabodies terápiás proteinek fejlesztése, amelyek számos betegség, többek között daganatos betegségek ellen is alkalmazhatóak.

Az Alphabodies fantázianevű "készítmények" (CPAB) új terápiás területet, platformot reprezentálnak, amelyet jelenleg úgy tekintünk, hogy a meglévő gyógyszerkinccsel (kismolekulájú kémiai ágensek, terápiás antitestek) nem elérhető betegségeket célozza meg.

A múlt év során a Complix kutatási adatai szerint számos attraktív eredmény született az intracelluláris targeteket, kezelést illetően. Valószínűsíthető, hogy a CPAB-k hatnak a tumorsejtekre. A hatás feltehetően a sejten belüli onkogén target protein blokkolásán keresztül zajlik, melyet apoptosis követ.

A cég ügyvezető igazgatója, Dr Mark Vaeck szerint az eddigi eredmények igazolták azt a feltevést, hogy a gyógyszeripar képes új targeteket találni, pontosabban a sejten belüli protein-protein interakciókat (PPI).

(mj: nem összetévesztendő a szintén PPI-nak rövidített protonpumpa-gátlókkal! A szerk.)

Az intracelluláris PPI-k számos betegség mechanizmusának alapjaiban szerepelnek, mint pl. malignitások, autoimmun betegségek, CNS- és metabolikus eredetű zavarok, melyek ellen akár a kémiai típusú ágensek, akár az antitestek nem bizonyultak (igazán) hatásosnak. Természetesen más targeteket is vizsgálnak a gyógyszerterápia alapkutatásaiban, de a Complix szakemberei úgy vélik, hogy jó esélyeik lehetnek az ún. "cross-over terápiás szerek" területén, újra életet lehelhetnek az utóbbi években gyengélkedő gyógyszeripari K+F tevékenységbe.

Az Alphabodies készítmények lényegében kisméretű egyláncú variábilis fragmenst tartalmazó alfa-helikális fehérjék, amelyek számítógépes tervezés útján készülnek, és e terveket a természetben létező polipeptid struktúrák ihletik. Az Alphabodies előnye pont az lehet, hogy számos fent említett (nehezen kezelhető) betegségcsoport esetén kombinálják a biológiai terápiák és kismolekulájú kémiai szerek előnyeit, tehát magas specificitásuk és potenciáljuk lehet a nagymolekulájú fehérjékkel szemben, hatékony intracelluláris penetrációval bírnak, és kiváló a stabilitásuk a humán szérumban.

Az Alphabodies készítmények egyéb területeken is alkalmazhatóak lehetnek, a humán terápia mellett, pl. a mezőgazdaságban is.