Új típusú asparaginase az ALL kezelésében

A hír tulajdonképpen két amerikai gyógyszeripari vállalat, az EUSA Pharma és az Alize Pharma fejlesztési együttműködésével kapcsolatos. Az Asparec néven forgalomba hozatalra váró gyógyszerjelölt javallata az akut lymphoblastos leukamia (ALL) kezelése.

A gyógyszer rekombináns vegyület: pegylált, az Erwinia chrysanthemi-ből származó asparaginase enzim. Jelenleg zajlik a fázis I vizsgálata ALL-ben szenvedő betegeken, ahol igazolt az E.coliból származó asparaginase-kezelés hiperszenzitivitás. A gyógyszer valószínűleg árva gyógyszer (orphan drug) státuszt fog kapni. A preklinikai adatok szerint hosszabb hatástartamú és kevésbé immunogén készítmény lesz, mint a jelenleg elérhető asparaginase-készítmények.

Az ALL a leggyakoribb gyermekkori daganatos betegség, az USA-ban évente, 20 éves kor alatt kb. 2900 beteget diagnosztizálnak. Egyben a legjobban kezelhető daganattípus, a remissziós ráták 95% körüliek, az öt évet meghaladó, kiújulásmentes túlélés 75-85%-os. A kezelési protokollok egyik alapvető gyógyszere az asparaginase enzim.

Az asparaginase csökkenti a keringő asparagine-szintet, az asparagine aminosav esszenciális a sejtnövekedésben, eltávolítása csökkenti az ALL képződésével kapcsolatos sejtek növekedését. Az asparaginase kezelés gyógyszerei általában bakteriális eredetűek voltak eddig (E. coli), és a betegek mintegy 15 - 20%-ában hiperszenzitivitás alakult ki, amely meggátolja a további kezelés folytatását. Fentebb említettük az új szer előnyeit (hosszabb hatástartam, csekélyebb immunogenitás).