Újszerű metodika: cardiovascularis génterápia a coronariabetegség kezelésében

A Cardium Therapeutics Inc. bejelentette, hogy a napokban Európában szabadalmaztatta génterápiás eljárását a coronariabetegség kezelésére. A kérdéses készítmény a Generx® klinikai vizsgálatai még zajlanak. Ezzel a szabadalommal Európa és az USA területére is megszerezték a jogot egy másik céggel szemben erre a terápiás eljárásra.

A Generx® készítmény (hatóanyaga: alferminogene tadenovec) klinikai hatásának lényege, hogy serkenti a coronaria körüli collateralis erek növekedését, ezzel bypassként "megkerüli" a coronaria atheroscleroticus szakaszait, és nem szükséges a műtétii beavatkozás, az angioplasztika vagy a stent alkalmazása. A klinikai vizsgálatok jelen pillanatig az USA-ban és Európában 650 betegen zajlottak. A cég úgy véli, hogy a Generx klinikai adatbázisa lesz a legnagyobb elérhető génterápiás forrásmunka, és azért is jelentős az alkalmazása, mert a fejlett országok egyik vezető haláloka elleni új terápiás eljárást képvisel.

Újabb közlések szerint a a Cardium innovatív technikája a tranziens ischaemia alkalmazásával drámai módon növeli a gén delivery és a transfectio hatásosság fokát az adenovektor egyszeri intracoronariás beadását követően az emlős szívben. Két rövid coronaria occlusiós epizód + nitroglcyerin adása az adenovektor jelenlétét (PCR mérési kontroll) és s transzgén expressziót (luciferáz enzim mérési kontroll) hihetetlennek tűnő 2 nagyságrenddel növelte meg a szívben, tehát mintegy 100x-ára (!) a korábbi intracoronariás módszerekhez képest.

A közlemény a Human Gene Therapy Methods szaklapban jelent meg, és megállapítja, hogy a szívizomban alkalmazott új technika az adenovektor gén- delivery valóban drámai módon és mértékben növeli az adenovektor szállítást. Ezt az új technikát az ischaemia kevéssé súlyos formáiban is kívánják alkalmazni, a válasz-variabilitás csökkentése céljából, másrészt szélesebb coronaria-betegcsoportok bevonhatóságának elemzésére. Az új kezelési protokoll a közelmúltban indított ASPIRE klinikai vizsgálat keretében tovább elemzi az indukált tranziens ischaemia módszerét, és a katéteren át adott Generx szükségtelenné teheti a műtéti beavatkozásokat.

További információ:

http://media.prnewswire.com/en/jsp/latest.jsp?resourceid=5886867&access=EH

Megjegyzés:

Az EU/EMA a közelmúltban engedélyezte a uniQure cég Glybera® (alipogene tiparvovec) készítményének forgalomba hozatalát a lipoprotein-lipáz deficiencia kezelésére. Ez az engedély átvitt értelemben mérföldkőnek számíthat és egyben validálhatja, minősítheti a génterápiás "iparágat".