Egy antiepileptikum hatásos lehet bizonyos típusú agydaganatok ellen
Az epilepszia egyik típusának kezelésére alkalmazott egyik hatóanyag új gyógymódot jelenthet a csecsemőkori malignus agydaganatok kezelésében.
Nemzetközi kutatócsoport igazolta, hogy egy specifikus mTOR-inhibitor képes átjutni a vér-agy gáton, és ez által képs eljutni a daganathoz és ott közvetlenül megtámadni a tumorsejteket.
A kutatás összefoglalója a Cell Stem Cell folyóiratban jelent meg.
Svédországban mintegy 100 csecsemőkori agydaganatot diagnosztizálnak évente. A leggyakoribb malignus agytumor csecsemők és gyermekek körében a medulloblastoma. A standard kezelés egyik része a sugárterápia, ami sok esetben hatásos az agresszív daganattal szemben, és sikerül megmenteni a beteget, de mivel súlyos mellékhatásokkal jár, csecsemőkorban nagyon ritkán alkalmazható.
Számos csecsemőkori medulloblastoma növekedését fokozza a MYCN necű onkogén, ami a gerincvelői metasztázisok kialakulását is gerjeszti, és ez által nagyban rontja a betegség prognózisát. Az új kutatásban egy olyan speciális idegőssejtet fejlesztettek ki, amelyek a MYCN hatására rövid időn belül tumorsejtekké alakultak át, ami arra utal, hogy ezek a sejtek lehetnek a csecsemőkori medulloblastoma kiindulási pontjai.
A MYCN aktivitását egy olyan jelátviteli útvonal szabályozza, ami részt vesz az agy fejlődésében, de meduloblastoma esetén fokozott az aktivitása. Bár van több gyógyszer, amelyek gátolják ezt a jelátviteli útvonalat, agydaganatban szenvedő gyermekeknél egyik sem bizonyult hatékonynak.
"Felfedeztük, hogy az egyik mTOR-inhibitor, amit alkalmaztunk, átjutott a vér-agy gáton, ami arra utal, hogy ténylegesen eljut a daganathoz és ott lokálisan elpusztíthatja a tumorsejteket, ami nyilvánvalóan a hatékony terápia előfeltétele" - mondta a kutatás vezetője.
"Ezzel egy időben azt is feltártuk, hogy a hasonló mTOR-inhibitorokat gyakran alkalmazzák az epilepszia bizonyos típusainak kezelésében kisgyermekeknél, mivel gátolják az agyban a rendellenes sejtburjánzást, és ezek a hatóanyagok kevesebb mellékhatást okoznak, mint az az inhibitor, amit mi vizsgáltunk. Ez egy rendkívül ígéretes felfedezés, és áttörést hozhat azoknak a gyermekeknek a kezelésében, akiknél a medulloblastoma nem reagál a hagyományos terápiákra."
Forrás: Matko Čančer et al. Humanized Stem Cell Models of Pediatric Medulloblastoma Reveal an Oct4/mTOR Axis that Promotes Malignancy, Cell Stem Cell (2019). DOI: 10.1016/j.stem.2019.10.005
