A 75 év feletti betegek alulreprezentáltak a hematológiai daganatok kezelését értékelő vizsgálatokban

A kutatás eredményeit az Amerikai Hematológiai Társaság 59. ülésén tették közzé. Ezzel szemben viszont a 65 év alatti betegekre a túlreprezentáltság jellemző ezekben a vizsgálatokban, annak ellenére, hogy a hematológiai daganatok többségét leggyakrabban 65 év felettieknél diagnosztizálják.

„Eddig nagyon kevés információ állt rendelkezésre a hematológiai daganatokban szenvedő felnőttek bevonásával kapcsolatban. Az új kutatási eredmények alapján ezeknek a daganatos betegségeknek a gyakorisága sokkal magasabb a 75 év felettieknél“ - mondta a kutatás vezetője, az FDA Hematológiai és onkológiai készítmények osztályának munkatársa. „Ennek pedig az a következménye, hogy az új vizsgálati készítmények biztonságosságával és hatásosságával kapcsolatos adatok ebben a korcsoportban rendkívül hiányosak."

A különböző életkorú betegek részvételi aránytalansága azért is fokozottan aggasztó, mert a 75 év felettiek között előreláthatóan emelkedni fog a hematológiai daganattal diagnosztizált betegek száma a populáció elöregedése miatt. Jelenleg a hematológiai daganattal diagnosztizált betegek 20 százaléka tartozik a 75 év feletti korcsoportba.

A vizsgálat során az FDA kutatói több mint 44 ezer beteg adatait elemezték, akik hematológiai daganatok terápiáját értékelő klinikai vizsgálatokban vettek részt 2005 és 2015 között. A kutatók életkor (65 év alatt, 65-74 év között és 75 év felett) és diagnózis szerint csoportosították a betegeket, majd összehasonlították a bevonási arányokat az egyes daganatos betegségekre vonatkozóan. A legtöbb beteget a lymphoma kezelését értékelő vizsgálatokba vonták be (CLL: 45%, CML: 24%), ezt követte sorrendben a myeloma multiplex (22%).

A 65 év alatti betegek a korcsoportra jellemző incidenciához viszonyítva túlreprezentáltak voltak a lymphoma, CLL, CML és MM vizsgálatokban, például a CML vizsgálatokba bevont betegek közel 80 százaléka 65 év alatti volt, de a CML-lel diagnosztizált betegeknek csupán mintegy fele tartozik ebbe a korcsoportba.

Ezzel szemben a 75 év feletti betegek a CML-esetek körülbelül 29 százalékát teszik ki, de ez a korcsoport mégis kevesebb mint 4 százalékos arányt képviselt a klinikai vizsgálatba bevont résztvevők között. A 75 év felettiek az adott betegség korcsoportba jellemző incidenciájához viszonyítva szignifikánsan alulreprezentáltak voltak a lymphoma, CLL és MM vizsgálatokban is.

„Az nem okozott meglepetést számunkra, hogy a 75 év felettiek összességében alulreprezentáltak a daganatos betegségek terápiáit értékelő klinikai vizsgálatokban, viszont nem számítottunk arra, hogy ekkora aránytalanságot találunk, különösen a CML-vizsgálatokban“ - mondta a kutatás vezetője.

Az FDA több irányelvet is kiadott, amely célja az, hogy a gyógyszerfejlesztők azokat a betegtípusokat vonják be a klinikai vizsgálatokba, akik majd az engedélyezett gyógyszert szedni fogják. A kutatók szerint viszont számos tényező akadályozza a 75 év feletti betegek bevonását, például a kizárási kritériumok között gyakran szerepel a szívelégtelenség, máj- vagy veseelégtelenség vagy egyéb társbetegségek jelenléte. Ezeknek a kritériumoknak a nagy része épp az idősebb betegek kizárását célozza, de emellett a vizsgálóorvosok is sok esetben mellőzik az idősebb betegek bevonását, mert nem biztosak benne, hogy fogja-e tolerálni a vizsgálati készítményt. „Ugyanakkor a 75 év feletti populáció rendkívül heterogén, vannak teljesen egészséges idősek, és vannak ugyanolyan életkorúak, akik többféle betegségben is szenvednek.“

A kutatás vezetője szerint fontos, hogy a klinikusok az egyéni jellemzőik alapján bírálják el az adott beteg alkalmasságát egy klinikai vizsgálatban való részvételre, és ne zárjanak ki betegeket pusztán az életkoruk alapján. A kutatók folyamatosan kommunikálják az eredményeiket a vizsgálatok megbízóival is.