Kutatók az ALS elleni vakcina kifejlesztésén dolgoznak
Új kutatási eredmények tíz éven belül akár gyógyíthatóvá, de legalábbis lassíthatóvá tehetik az ALS leggyakoribb változatát.
Az egyik legrettegettebb betegség az amyotrófiás laterálszklerózis (ALS), melyről mostanában az ugyanebben szenvedő Karsai Dániel harcai kapcsán hallhattunk. Az eddig gyógyíthatatlan kór ellen most folyó uniós kutatások ugyanakkor olyan reményekkel kecsegtetnek, amelyek tíz éven belül akár gyógyíthatóvá, de legalábbis lassíthatóvá tehetik az ALS leggyakoribb változatát. A Horizon, az EU kutatási és innovációs magazinja egyebek mellett vakcináról adott hírt - írja a tudas.hu.
Az eutanázia engedélyezéséért harcoló Karsai Dániel gyógyíthatatlan neurodegeneratív betegsége, az amyotrófiás laterálszklerózis (ALS) valóban szörnyű betegség, amely gyakran görcsökkel, rángásokkal, egy kar, vagy láb gyengeségével kezdődik, majd gyorsan az összes izmot eléri. Az ALS leggyakrabban a 40 és 70 év közötti embereket érinti, és világszerte évente 100.000 emberből körülbelül két esetben diagnosztizálják a betegséget.
Az először 1869-ben azonosított ALS-t a gerincvelőben és az agyban található idegsejtek fokozatos degenerációja jellemzi. A rettenetes kórból még senkit sem sikerült meggyógyítani, és a betegek várható élettartama általában csak kettő-öt év, ami sokkal rosszabb kilátás, mint a legtöbb rákos megbetegedésé. A jelenleg alkalmazott gyógyszerek csak néhány hónappal képesek meghosszabbítani az életet. Ezért is roppant nagy jelentőségű az az uniós kutatási projekt, mely nem kisebb célt tűzött ki maga elé, mint az ALS leggyakoribb genetikai változata elleni vakcina kifejlesztése. A két éve kezdődött GA-VAX nevű projektet, amely 2025-ig tart, a Német Neurodegeneratív Betegségek Központjában (DZNE) koordinálják és egy holland vakcinafejlesztő és -gyártó cég, az Intravacc is részt vesz benne.
A munka kiindulópontja az a 2011-es amerikai felfedezés volt, amely a C9orf72 nevű génben egy ritka génmutációt talált. Ez az ALS egy olyan formáját váltja ki, amelyet ma C9-ALS néven ismerünk.
A mutáció akkor következik be, amikor a C9orf72 gén DNS-ének egy kis része több száz alkalommal ismétlődik. A német központ egyik kutatója felfedezte, hogy ez a „sokszoros ismétlődés” olyan toxikus fehérjék termelődéséhez vezet, amelyek hozzájárulnak az idegsejtek degenerációjához.
A feltételezése az volt, hogy a C9orf72 ismétlődés összecsapódó fehérjéket termeltet, noha a génnek ez a régiója normális esetben egyáltalán nem fordítódik át fehérjékké.
A következő lépésként a német kutatók antitesteket készítettek az ismétlődésből származó fehérjék ellen, és megdöbbentek, amikor ezek hozzákötődtek a C9-ALS betegek agyában és gerincvelőjében jelen lévő összes rejtélyes aggregátumhoz, amitől ezek mind észrevehetővé váltak.
Kiderült, hogy az antitestek képesek blokkolni az ismétlődésből származó fehérjék toxicitását sejtkultúrában, és rájöttek, hogy a rák elleni vakcinákkal kapcsolatos munkák alkalmazhatók lehetnek az ALS-re is.
A GA-VAX segítségével a kutatók most olyan vakcinát fejlesztenek, amely az immunrendszert arra készteti, hogy antitesteket termeljen a káros ismétlődő fehérjék közül a legnagyobb mennyiségben előforduló poli-GA ellen.
A tervezett vakcina lassíthatja, vagy akár meg is akadályozhatja az ALS előrehaladását a C9-ALS betegeknél, akik a betegség összes esetének 5-10 százalékát teszik ki.
A vakcina prototípusának egereken végzett korábbi eredményei ígéretesek voltak. Kiderült, hogy a prototípus vakcina csökkenti a káros fehérjék összecsapódását és a gyulladást az agyban, végső soron pedig az idegsejtek működése ép marad.
Az Intravacc-szal való együttműködés révén az egereken használt vakcina prototípusát sikerült tökéletesíteni az emberi felhasználás érdekében, de még számos további lépésre van szükség.
Ezek közé tartoznak a vakcina összetételének és dózisának finomítására irányuló vizsgálatok. A biztonságossági és hatékonysági adatok birtokában a kutatócsoport ezután kérelmezheti a klinikai vizsgálatok elvégzését a C9-ALS-ra genetikailag tesztelt betegeken. Erre akár már 2026-ban sor kerülhet, és a tényleges vakcina kevesebb mint egy évtizeddel később gyakorlati valósággá válhat.
